リズムファーマ、主要肥満症薬でFDA承認を獲得

FDAがIMCIVREEを承認、ピーク売上高20億ドル以上を目標に

リズムファーマシューティカルズ（Nasdaq: RYTM）は、2026年3月19日、米国食品医薬品局（FDA）から、後天性視床下部性肥満症（HO）治療薬IMCIVREE（セットメラノタイド）の画期的な承認を獲得しました。この決定により、IMCIVREEは視床下部損傷によって引き起こされ、米国で推定1万人に影響を与えるこの希少疾患に対する最初で唯一の治療法となります。アナリストは、HOの適応症がリズムの評価にとって極めて重要であると見ており、世界のピーク売上高は20億ドルを超えると予測されています。

今回の承認は、142人の患者が参加したグローバル第3相TRANSCEND試験の堅牢なデータに基づいています。この研究は、主要評価項目である体格指数（BMI）のプラセボ調整後18.4%の統計的に有意な減少を達成しました。52週間にわたり、IMCIVREEを投与された患者のBMIは平均15.8%減少したのに対し、プラセボ群のBMIは2.6%増加しました。この結果は、これまで治療選択肢がなかった患者集団に重要な新たな選択肢を提供します。

IMCIVREEは現在、後天性HOに対するFDA承認の最初で唯一の治療法であり、この疾患の根本的な生物学に対処し、これまで治療選択肢がなかった患者の満たされていない重要なニーズを満たす的を絞ったアプローチを提供します。

— デビッド・ミーカー医学博士、リズムファーマ会長、CEO兼社長。

承認により3月17日の失望的な試験失敗を上書き

この重要な規制上の勝利は、わずか2日前のニュースから劇的な逆転をもたらしました。3月17日、リズムは、IMCIVREEが4つの希少遺伝性肥満症を対象とした後期EMANATE試験で主要評価項目を達成できなかったと発表しました。このニュースは失望を招き、Stifelのアナリストが2034年までに約3億ドルのリスク調整後売上高としてモデル化していたものを帳消しにしました。この結果が発表された後、3月17日の市場前取引でリズムの株価は5%近く下落しました。

しかし、HOの承認成功は投資家にとって遥かに重要です。Stifelのアナリストは以前、視床下部性肥満症の適応症は、EMANATE試験でテストされた適応症よりも「バイオテクノロジー企業の評価にとって遥かに中心的である」と指摘していました。今回の承認は、商業的に重要な市場における同薬の主要な作用機序を検証し、希少肥満症治療におけるリズムの地位を確固たるものにし、大幅な収益成長への明確な道筋を提供します。同社の2025年のIMCIVREEの他の適応症での売上高は1億9480万ドルに達しました。