Edgen Stock·Mar 16 2026, 20:24Rhythm Pharmaceuticalsの希少肥満症治療薬「セメラノチド」の主要な第3相臨床試験が、主要有効性目標を達成できず、同社の開発パイプラインに大きな打撃を与えました。同社はその後の分析でいくつかの好ましいシグナルを強調しましたが、主要目標の未達は、この薬の用途拡大の可能性に疑問を投げかけています。
Rhythm Pharmaceuticals（Nasdaq: RYTM）は3月16日、肥満症治療薬セメラノチドが、主要な第3相EMANATE臨床試験で主要目標を達成できなかったと発表しました。この研究は、希少な遺伝性肥満症を持つ4つの独立した患者グループを対象に、同薬を評価しました。プラセボと比較して統計的に有意な効果を示せなかったことは、同薬の承認用途拡大に向けた同社の取り組みにとって大きな後退を意味します。
試験の主要評価項目は、52週間にわたるプラセボと比較した体格指数（BMI）の平均変化率でした。4つのサブスタディのいずれもこの目標を達成できませんでした。主要な結果には、POMC/PCSK1患者グループにおけるプラセボ調整後BMIの-4.3%減少（p=0.15）と、SH2B1グループにおける-1.7%減少（p=0.43）が含まれており、これは試験の事前指定された条件下では、同薬の効果がプラセボと区別できなかったことを示しています。
試験の失敗を受けて、Rhythmの経営陣は、試験終了後に実施された非計画的なデータレビューである事後分析からの有望なシグナルを強調しようとしました。この二次分析では、52週間の全治療を完了した患者において統計的に有意なBMI減少が示され、POMC/PCSK1グループのサブセットではプラセボ調整後BMIが-9.7%減少（p=0.0002）しました。
EMANATEサブスタディが主要評価項目を達成できなかったことは残念ですが、追加分析から得られた説得力のあるシグナルに勇気づけられています。これらは、真の機能喪失変異体を特定する私たちの能力を研ぎ澄まし、次世代MC4Rアゴニストの開発に情報を提供します。
— デビッド・ミーカー、医学博士、Rhythm Pharmaceuticals 会長、社長兼最高経営責任者。
同社は、これらの知見を次世代の薬剤候補であるビバメラゴンとRM-718の開発に役立てると述べました。しかし、投資家にとって焦点は、重要な後期臨床試験の主要評価項目達成失敗に依然としてあり、これはこれらの患者集団におけるセメラノチドの短期的な規制および商業的経路を曇らせます。リズムは3月16日UTC-4午後4時30分に結果について話し合う電話会議を予定しています。
