Edgen Stock·Mar 11 2026, 15:57REGENXBIOは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー遺伝子治療薬RGX-202のフェーズI/II試験から良好な中間結果を発表しました。このデータは、治療が有効かつ安全であることを示しており、主要データ発表に先立ち、臨床開発のリスクを低減します。
2026年3月11日、REGENXBIO Inc.は、フェーズI/II AFFINITY DUCHENNE試験から良好な中間データを発表し、開発中の遺伝子治療薬RGX-202の可能性を裏付けました。主要な用量を投与された参加者は、1年経過後、機能評価において外部対照群と比較して優れた成績を示しました。特筆すべきは、この良好な結果が8歳以上の患者にも見られ、これはデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療において重要な患者群です。
さらなる分析により、この治療法の臨床プロファイルが強化されました。主要な用量を投与された患者の心臓MRIデータは、1年経過時点で安定性を示しました。心機能の低下がこの疾患の主要な合併症であることを考えると、これは重要な発見です。これらの結果の一貫性は、RGX-202が患者の疾患の進行を効果的に変化させていることを示唆しています。
この研究は、RGX-202の強力な安全性と忍容性プロファイルを引き続き強調しました。REGENXBIOは、試験中に重篤な有害事象や特別な関心のある有害事象は観察されなかったことを確認しました。複数の測定から得られた新たなデータは、主要な患者コホートにおける肝臓の安全性に関する裏付けとなる証拠も提供し、遺伝子治療によくある懸念に対処しました。
この有望な中間データにより、プログラムのリスクが大幅に低減されたため、市場は次の主要なマイルストーンに注目しています。同社は、2026年第2四半期に試験から主要なトップラインデータを報告する予定であることを確認しました。この発表は、RGX-202の規制および商業化の経路を定義する上で極めて重要となるでしょう。
