PureTech、米国とEUでデュアル希少疾病用医薬品指定を獲得

PureTech、米国およびEUにおける主要な規制上のマイルストーンを確保

PureTechは2026年2月19日、同社の候補薬であるDeupirfenidone（LYT-100としても知られる）が、米国食品医薬品局（FDA）と欧州委員会の両方から希少疾病用医薬品指定を受けたと発表しました。この指定は、重篤かつ進行性の肺疾患であり、肺の不可逆的な瘢痕化を引き起こし、予後が不良である特発性肺線維症（IPF）の治療を対象としています。

世界で最も影響力のある2つの規制機関からのこの二重の承認は、LYT-100の開発における重要なマイルストーンとなります。希少かつ重篤な症状を治療するこの薬剤の可能性を認識することで、規制当局は臨床開発および審査の最終段階全体にわたって、重要な支援とインセンティブを提供する道を開きました。

希少疾病用医薬品指定が商業上の大きな利点をもたらす

希少疾病用医薬品指定はPureTechにとって主要な価値推進要因であり、LYT-100が最終的な販売承認を確保した場合、有利な商業的展望を生み出します。米国では、この指定により7年間の市場独占権の資格が得られ、ジェネリック医薬品との競争から保護されます。欧州委員会も同様のインセンティブを提供し、10年間の市場独占権を与えています。

市場保護に加えて、これらの指定は多大な財政的利益をもたらします。PureTechは現在、適格な臨床試験費用に対する税額控除や、処方薬のユーザー料金を含む特定の規制費用からの免除を受ける資格があります。これらのインセンティブは、後期開発の財政的負担を軽減し、薬剤の潜在的な投資収益率を高め、潜在的な発売に先立ってその商業的見通しを強化します。