Edgen Stock·Mar 27 2026, 08:21Pharming Groupの希少疾患治療薬Joenja（レニオリシブ）が、欧州連合の主要な規制委員会から肯定的な勧告を受け、2026年第2四半期に完全な市場承認が得られる可能性が大幅に高まりました。承認されれば、EUで希少免疫不全症であるAPDSに対する初の承認治療薬となります。
Pharming Group（EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR）は、欧州医薬品庁の人用医薬品委員会（CHMP）が2026年3月27日にその薬物Joenja（レニオリシブ）について肯定的な意見を表明した後、重要な市場の触媒を迎える準備ができています。この勧告は、12歳以上の患者における活性化ホスホイノシチド3-キナーゼデルタ症候群（APDS）の治療を目的としており、APDSは希少で進行性の原発性免疫不全症です。
欧州委員会からの最終的な販売承認は、2026年第2四半期に予定されています。承認されれば、Joenjaは欧州連合においてAPDSに対する初の承認治療薬となり、27の加盟国すべてをカバーする市場に展開されます。CHMPの決定は、31人の患者を対象とした第II/III相臨床試験に基づいており、この試験では疾患の免疫調節不全の測定値に統計的に有意な影響が示されました。
この肯定的な欧州の見通しは、Joenjaが2026年3月24日に日本で4歳以上のAPDS患者の治療薬として承認されたわずか数日後に発表されました。このマイルストーンは、4歳から11歳の若年層の患者集団におけるこの薬剤の世界初の承認を意味し、異なる年齢層における臨床データの強さを示しています。
欧州と日本での相次ぐ規制上の勝利は、Pharmingにとって強力な世界的な商業的勢いを意味します。APDSの根本原因を標的とするJoenjaは、すでに米国と英国で承認され販売されています。主要な国際市場への成功裡な拡大は、JoenjaをAPDSの主要な標的療法としての地位を確固たるものにします。この病気は世界中で100万人あたり1〜2人に影響すると推定されます。
