Edgen Stock·Mar 31 2026, 08:58主なポイント: オキュリスのPrivosegtorが、希少な眼疾患である視神経炎の治療薬として、欧州医薬品庁（EMA）よりPRIME（優先医薬品）指定を受けました。この指定は米国FDAの画期的治療薬指定に続くもので、同薬に対する世界的な規制当局の強力な支援を裏付けるものです。Privosegtorは、現在神経保護治療薬が存在しない70億ドル規模の視神経症市場をターゲットとしています。
スイス、ツーク — オキュリス・ホールディング（Nasdaq: OCS）は、視力喪失につながる可能性のある希少疾患である視神経炎（ON）の治療薬候補である神経保護薬Privosegtorが、欧州医薬品庁（EMA）からPRIME（優先医薬品）指定を受けたと発表しました。
オキュリスの最高経営責任者（CEO）であるリアド・シェリフ博士（M.D.）は、「EMAによるPRIME指定の決定は、Privosegtorの説得力のある試験結果と、視神経炎患者に対するクラス初の神経保護療法としての可能性を強調するものです。神経保護を提供することで視力喪失を防ぐことができる革新的な療法に対する未充足の医療ニーズは依然として存在しています」と述べています。
PRIME指定は、Privosegtorがプラセボと比較して低コントラスト視力において実質的な改善を示した第2相ACUITY試験の良好な結果に基づいています。これは、2026年1月に米国食品医薬品局（FDA）から付与された画期的治療薬指定、およびEMAとFDAの両方からの希少用医薬品指定に続くものです。
この指定により、現在承認された神経保護治療薬が存在しない視神経症の潜在的な米国市場（約70億ドル規模）をターゲットとした、欧州での市場投入への道が加速されます。オキュリスは、2025年第4四半期に最初の登録試験であるPIONEER-1を開始しており、臨床サイトの稼働は計画通り進展しています。
EMAとFDAからの二重の指定はオキュリスにとって大きな追い風となり、2つの大陸における開発および潜在的な承認プロセスを合理化します。EMAのPRIMEプログラムは非常に厳選されており、既存の治療法よりも大きな治療上の利点を提供する可能性がある、あるいは他に選択肢のない患者に利益をもたらす可能性のある医薬品に対して、対話の強化と迅速な評価を提供します。これにより、Privosegtorは優先カテゴリーに位置付けられ、患者へのより迅速な治療提供を目指します。
EMAの決定は、機能的および解剖学的ベネフィットの両方を実証した第2相ACUITY試験の結果に基づいています。ステロイドと併用してPrivosegtorの治療を受けた患者は、視機能の大幅な改善を示しました。この成功に基づき、オキュリスはPIONEERプログラムを推進しています。これには、視神経炎と2番目の希少疾患である非動脈炎性前部虚血性視神経症（NAION）を対象とした3つのグローバル登録試験が含まれます。
PRIME指定は、Privosegtorの欧州における規制当局への道のりのリスクを大幅に軽減し、発売成功の確率を高めます。投資家は今後、同社の次の大きな触媒となるPIONEER-1登録試験の登録状況の更新とトップラインデータに注目することになるでしょう。
本記事は情報提供のみを目的としており、投資勧誘を目的としたものではありません。
