Edgen Stock·Mar 02 2026, 12:22オキュジェンは、網膜色素変性症の遺伝子治療薬OCU400の重要なフェーズ3臨床試験の患者登録を完了しました。この重要なマイルストーンにより、同社は2027年初頭に重要なデータを発表し、米国およびヨーロッパで規制当局の承認を求める体制を整えています。
オキュジェンは、主要な遺伝子治療候補であるOCU400のフェーズ3 liMeliGhT臨床試験の患者登録を2026年3月2日をもって完了し、その進展を推進しました。この試験は、OCU400を網膜色素変性症（RP）の治療法として調査するものです。RPは、失明につながる一連の稀な遺伝性疾患です。この段階の完了は、開発タイムラインのリスクを軽減し、1年間の研究を結論へと導く重要な運用上のマイルストーンです。
同社は現在、2027年第1四半期に主要な有効性および安全性データを発表する予定です。このデータ発表は、治療法の実現可能性を判断し、その後の規制当局への申請を支援する上で結果が極めて重要となるため、投資家にとって次の主要な触媒となるでしょう。
試験の登録が完了したことで、オキュジェンは主要市場での規制承認を求める明確な道筋を確立しました。同社は、今後発表される主要データを利用して、2027年中に米国食品医薬品局（FDA）への生物製剤承認申請（BLA）を支援する計画です。申請が成功すれば、同年中に米国市場での承認が得られる可能性があります。
重要なことに、欧州医薬品庁（EMA）は、欧州における対応する販売承認申請（MAA）について、米国で行われた試験データの受容性をすでに確認しています。この並行した規制戦略は、OCU400の潜在的な商業的足跡を広げ、個別の欧州での研究を必要とせずに、グローバル市場へのより効率的な道筋を作り出します。
