Edgen Stock·Mar 29 2026, 05:50ノバルティスは、IgA腎症（IgAN）治療薬ファブハルタの説得力のある2年間の最終データを発表し、腎機能維持における顕著な有効性を示しました。ニューイングランド医学ジャーナルに掲載されたこの結果は、薬剤の臨床プロファイルを強化し、完全な規制承認に向けて位置づけるものであり、患者にとって大きな進展となるだけでなく、同社にとって潜在的な収益源となる可能性があります。
ノバルティスは2026年3月29日、経口薬ファブハルタ（イプタコパン）が、進行性の自己免疫性腎臓病であるIgA腎症（IgAN）の患者に対し、統計的に有意かつ臨床的に意味のある効果をもたらしたと発表しました。ニューイングランド医学ジャーナルに掲載された第III相APPLAUSE-IgAN試験の最終2年間の結果は、この薬剤がプラセボと比較して腎機能の悪化速度を49.3%遅らせたことを示しました。これは推定糸球体ろ過率（eGFR）の勾配で測定され、ファブハルタを投与された患者の年間低下率は–3.10 mL/min/1.73 m²であったのに対し、プラセボ群では–6.12 mL/min/1.73 m²でした。
この研究はまた、長期的な疾患進行に強力な効果があることを示しました。ファブハルタを服用した患者は、eGFRの持続的な低下、末期腎臓病、または腎不全による死亡を含む複合的な腎不全イベントを経験する可能性が43%低かったのです。2年間の期間中、これらのイベントはファブハルタ患者の21.4%で発生したのに対し、プラセボ群では33.5%でした。さらに、治療を受けた患者の40.7%がタンパク尿（尿中のタンパク質）の持続的な減少を達成しました。タンパク尿は腎臓損傷の主要なマーカーであり、プラセボ群ではわずか23.7%でした。薬剤の安全性プロファイルは以前の発見と一貫しており、プラセボと同程度の低い有害事象発生率を示しました。
これらの結果は、ファブハルタが病状進行のリスクを低減し、腎臓の健康維持を助け、長期的な疾患負担に関連する結果に対処できることを示すため、重要です。
— APPLAUSE-IgAN試験運営委員会の共同議長 Vlado Perkovic 医師
これらの堅牢な第III相結果は、ノバルティスがファブハルタの完全な規制承認を求めるための基盤を提供します。同社は既に、2年間のデータを米国食品医薬品局（FDA）に提出し、従来の承認を申請しており、当局はこの申請に優先審査を付与しています。これは、中間データに基づき米国および中国でファブハルタに与えられた以前の迅速承認に続くものです。強力な臨床結果と積極的な規制の勢いは、ファブハルタをノバルティスの腎臓病パイプライン（ヴァンラフィア（アトラセンタン）および治験薬ジガキバートも含む）の礎石としての役割を固め、同社が慢性腎臓病における満たされていない重要なニーズに対応できるように位置づけています。
