Edgen Stock·Mar 16 2026, 15:50NeuroSense TherapeuticsのALS治療薬PrimeCは、PARADIGMフェーズ2b試験において、著名なJAMA Neurologyに掲載された結果により、著しい生存利益と機能改善を示しました。この検証は、同社がフェーズ3試験と潜在的な規制当局の承認に向けて強力な足場を築くものです。
NeuroSense Therapeutics (NASDAQ: NRSN) は、2026年3月16日にJAMA NeurologyにPARADIGMフェーズ2b試験の結果が掲載されたことを受け、主要な筋萎縮性側索硬化症 (ALS) 治療薬候補であるPrimeCについて、説得力のある生存データを報告しました。この研究の最も重要な発見は、PrimeCで治療された患者の死亡リスクが65%減少したことであり、これはハザード比0.35によって裏付けられています。これにより、中央値生存期間が14ヶ月以上延長され、PrimeC群の中央値生存期間は36.3ヶ月であったのに対し、プラセボ群は21.4ヶ月でした。
PrimeCは、神経変性に関与する複数の経路を標的とするように設計された、FDA承認済みの2つの薬剤、シプロフロキサシンとセレコキシブを組み合わせた新しい経口製剤です。68名の参加者を対象とした無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験の肯定的な結果は、この不治の神経変性疾患に対する疾患修飾治療薬としての可能性を強力に示唆しています。
この試験では、複数の臨床的および生物学的エンドポイントにおいても一貫した改善が示されました。機能面では、PrimeCを服用した参加者は、6ヶ月後にALS機能評価尺度改訂版 (ALSFRS-R) でプラセボ群よりも2.23ポイント高いスコアを記録しました。18ヶ月時点では、継続的にPrimeC治療を受けた患者は、対照群よりも平均で7.92ポイント高いスコアを記録しました。この早期かつ継続的な治療は、入院や呼吸不全を含むALS関連合併症のリスクを64%低減することとも関連していました。
探索的バイオマーカー分析は、PrimeCが疾患関連標的をうまく調節したことを示し、臨床的知見を強化しました。薬剤で治療された患者は、鉄蓄積に関与するタンパク質であるフェリチンおよびALSに関連する特定のマイクロRNAのレベルが低かった。これらの異なる測定値間の一貫性は、薬剤の有効性の科学的根拠を強固なものにしています。
PARADIGM研究の際立った点は、複数の臨床エンドポイントが同じレベルの臨床的利益を示唆し、複数のバイオマーカーが臨床エンドポイントと一致していることです。これらの発見は合わせて、PrimeCをフェーズ3試験に進めるための強力な科学的基盤を提供します。
— ジェレミー・M・シェフナー 医学博士、バロウ神経科学研究所神経学教授。
堅固なフェーズ2bデータパッケージに後押しされ、NeuroSenseは重要なフェーズ3試験の計画のために規制当局と積極的に協議しています。一流の査読付きジャーナルによる検証は、同社が次の臨床開発段階に備える上でその立場を大幅に強化します。好ましい安全性プロファイルは、生存、機能、バイオマーカーにわたる強力な有効性シグナルと相まって、NeuroSenseが大きな未充足医療ニーズのある疾患に対するPrimeCの潜在的な市場承認に向けて道を切り開きます。
