モレキュリン、AML主要試験で40%の盲検寛解率を報告

MIRACLE試験、AMLで40%の盲検寛解率を示す

モレキュリン・バイオテックは、再発性または難治性の急性骨髄性白血病（R/R AML）治療薬アナマイシン（Annamycin）の主要な第2B/3相MIRACLE試験から、有望な早期結果を報告しました。同社は2026年3月19日に、試験の最初の30例からの予備的な盲検データが、複合完全寛解（CRc）率40%を示したと発表しました。この数値は、完全寛解（CR）率30%と、部分的な血液学的回復を伴う完全寛解（CRh）率10%で構成されています。これらの結果は、対照群を含み、標準的なシタラビン単独療法によるこれまでの結果を著しく上回っているため注目に値します。現在までに治療された患者の約35%は、以前のベネトクラクス（venetoclax）治療に失敗しており、この集団は極めて治療が困難であると考えられています。

これまでに観察された、特にベネトクラクス治療失敗例を含む前治療を受けた集団における有望な盲検有効性データは、アナマイシンがAML治療において significant な進歩を遂げる可能性を秘めているという我々の信念を強化します。

— ウォルター・クレンプ、会長兼CEO。

2026年第3四半期まで資金確保

臨床アップデートと並行して、モレキュリンは2025年12月31日終了の会計年度の財務状況を開示しました。同社は3,360万ドルの純損失（1株あたり28.42ドル）を計上し、研究開発費は合計1,590万ドルでした。モレキュリンは期末時点で890万ドルの現金および現金同等物を保有していました。重要なことに、同社は2026年第1四半期に資金調達活動から追加で830万ドルの総収入を調達しました。経営陣は、これにより2026年第3四半期までの資金が確保され、予定されている年央のデータ発表までの運営資金が賄われると述べています。株価は最後に2.05ドルで取引され、52週高値の33.00ドルを大幅に下回っています。これは、その臨床開発経路のハイリスク・ハイリターンな性質を反映しています。

2026年半ばのデータ開示が主要な触媒に

投資家の注目は現在、2026年半ばに集まっています。モレキュリンは、MIRACLE試験に登録された最初の45例からの中間データをその時期に開示する予定です。このイベントは、アナマイシンの有効性と安全性に関する最初の非盲検データを提供し、2つの用量レベルをプラセボ対照群と比較します。肯定的な結果は、プログラムのリスクを大幅に低減し、より大規模な第3相試験の前に薬剤の可能性を検証する可能性があります。AML以外にも、モレキュリンは軟部肉腫肺転移および膵臓がんの試験でアナマイシンを進めており、後者の新しい研究者主導型試験は2026年に開始される予定です。