GENFIT、肝疾患治療薬NTZがFDAの希少疾病用医薬品指定を獲得

GENFIT、肝疾患治療薬でFDAの希少疾病用医薬品指定を獲得

バイオ医薬品企業GENFITは2026年3月9日、同社の治験薬NTZ（ニタゾキサニド）が米国食品医薬品局（FDA）から希少疾病用医薬品指定（ODD）を受けたと発表しました。この指定は、稀少かつ生命を脅かす肝疾患である急性慢性肝不全（ACLF）の治療を対象としており、同社の開発パイプラインにとって極めて重要な一歩となります。

指定により7年間の市場独占を確保

FDAの決定は、NTZの商業的潜在力を高める実質的な戦略的優位性をGENFITに提供します。希少疾病用医薬品指定は、同社が適格な臨床試験に対する税額控除やFDA申請料の免除を含む重要な財政的インセンティブにアクセスできるようにします。最も重要なのは、NTZが最終的な市場承認を受けた場合、この指定により7年間の市場独占が保証されることです。後発医薬品との競争からのこの保護は、医薬品の開発経路のリスクを大幅に軽減し、その長期的な収益プロファイルを強化することで、投資家にとってより魅力的になります。