Dyne Therapeutics、DM1治療薬のピボタル第3相臨床試験を開始

Dyne、患者150名を対象としたHARMONIA試験を開始

Dyne Therapeuticsは2026年3月8日、ゼレサイメント・バシバルセン（z-basivarsen）の第3相HARMONIA試験の開始を発表しました。本研究では、筋強直性ジストロフィー1型（DM1）患者約150名を登録し、48週間にわたる薬剤の有効性と安全性を評価します。試験の主要評価項目は、筋機能の主要な指標である「5回立ち上がりテスト（5xSTS）」となります。副次評価項目では、中枢神経系症状や患者報告アウトカムを含むより広範な影響を評価し、本薬剤の潜在的な利益を包括的に把握します。

米国およびグローバル市場へのアクセスを確保するために設計された試験

HARMONIA試験は、z-basivarsenの商業化への道における重要な一歩です。Dyneは、試験の設計とプロトコルを米国食品医薬品局（FDA）と連携させ、米国での伝統的な承認に必要となる確認試験として位置付けています。投資家にとって、この連携は規制経路を明確にすることにより、資産のリスクを大幅に軽減します。さらに、生成されたデータは、米国以外の地域での販売申請を支援することを意図しており、将来のグローバルな収益源への扉を開き、遺伝性神経筋疾患の治療におけるDyneの地位を確立するものです。