Edgen Stock·Mar 30 2026, 11:55バイオジェンは、脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬SPINRAZAの新しい高用量バージョンについて、米国食品医薬品局（FDA）の承認を取得しました。この承認により、SMA患者の治療選択肢が拡大され、運動機能の著しい改善を示す強力な臨床データに裏打ちされた治療法により、バイオジェンの市場における主導的地位が強化されます。
2026年3月30日、バイオジェン社は、基礎的な脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬SPINRAZAの新しい高用量レジメンについて、米国食品医薬品局（FDA）の承認を獲得しました。この決定により、50mgの初期負荷投与と28mgの維持投与からなる新しい治療選択肢が、数週間以内に米国で利用可能になります。
今回の承認は、主要なフェーズ2/3 DEVOTE試験のデータに裏付けられています。試験結果は、高用量レジメンを受けた治療経験のない乳児が運動機能において統計的に有意な改善を経験したことを示しました。彼らはCHOP-INTENDスケールで平均15.1ポイントの改善を達成し、過去のENDEAR試験の未治療対照群で観察された11.1ポイントの低下と比較して、26.19ポイントの差を生み出しました（p<0.0001）。
高用量治療は、戦略的に重要な加速された負荷段階を導入し、50mgの2回投与がわずか14日間隔で投与されます。これに続き、4ヶ月ごとに28mgの維持投与が行われます。この構造は、より高い薬物濃度をより迅速に送達するように設計されており、運動ニューロンの保護には早期介入が不可欠な変性疾患であるSMAの治療において重要な利点となります。
この承認は、10年以上にわたりSPINRAZAが基盤となる治療法であったSMA市場におけるバイオジェンの競争力を強化します。高用量バージョンはすでに欧州連合、スイス、日本で承認されており、広範なグローバル展開を確立しています。新しいレジメンの安全性プロファイルは、確立された低用量バージョンと概ね一貫していることが判明し、乳児で最も一般的な有害反応には肺炎、COVID-19、栄養失調が含まれていました。
