アストラゼネカの「ストレンジック」後継薬、3つの治験のうち1つで目標未達

アストラゼネカは火曜日、希少疾患である低ホスファターゼ症（HPP）を対象とした「ストレンジック」の後継薬「efzimfotase alfa」の3つの第III相試験において、混合的な結果が得られたことを発表しました。

「この結果は疾患の不均一性と、臨床的に意味のある一連の評価項目を評価することの価値を浮き彫りにしています」と、成人向け治験の主任研究者であるヴァンダービルト・ヘルスのキャサリン・ダヒール氏は述べています。

同薬は小児患者を対象とした治験において、骨の健康改善に関する主要評価項目を達成し、ストレンジックから切り替えた小児においても安全に利益を維持しました。しかし、12歳以上の患者を対象とした3つ目の試験では、主要評価項目である「6分間歩行テスト（6MWT）」を達成できませんでした。

この混合的なデータにより、昨年売上高が18%増の16.8億ドルに達した前身のストレンジックがカバーする小児市場を超えて拡大する同薬の道筋が複雑になっています。アストラゼネカは以前、後継薬のピーク時売上高を30億ドルから50億ドルの間と予測していました。

「MULBERRY」として知られる成功した小児研究では、未治療の子供の骨の健康に統計的に有意な改善が見られました。非盲検試験の「CHESTNUT」では、週に最大6回の注射が必要なストレンジックから、隔週投与の efzimfotase alfa へと、治療効果を維持したまま安全に切り替えられることが確認されました。

青少年および成人患者を対象とした「HICKORY」試験について、アストラゼネカは、プラセボ群の成績が予想を上回ったことが主要評価項目の未達に寄与したと述べました。同社は、副次評価項目である疲労感において「名目上有意な」改善を認めたと言及しています。

酵素補充療法であるストレンジックは、HPPのために特別に承認されている唯一の薬です。efzimfotase alfa の混合的な結果は、現在第Ib相試験中の独自の酵素補充療法 ilofotase alfa を開発している AM Pharma のような潜在的な競合他社に機会を与える可能性があります。

成人集団での後退にもかかわらず、アストラゼネカは全体的な結果は臨床的に意味があるとし、世界の規制当局と協議する計画であると述べました。小児以外での広範な適応を確保できるかどうかが、同フランチャイズで数十億ドル規模のピーク売上予測を達成する鍵となります。

この記事は情報提供のみを目的としており、投資アドバイスを構成するものではありません。