治験失敗で株価が半減、ウルトラジェニクスに5件の訴訟

ウルトラジェニクス・ファーマシューティカル（NASDAQ: RARE）は、主要な候補薬であるセトルスマブ（setrusumab）の臨床試験の失敗により株価が42%以上暴落したことを受け、少なくとも5件の集団訴訟に直面しています。

ローゼン法律事務所が提出した訴状によると、被告は「重大な虚偽および誤解を招く記述」を行い、骨形成不全症（OI）治療におけるセトルスマブの可能性に関する不利な事実を開示しませんでした。訴訟では、同社の楽観的な見方は誤りであり、その試験デザインでは骨折減少に対する薬の有効性を証明できる可能性が低かったと主張しています。

訴訟の対象となるのは、2023年8月3日から2025年12月26日の間にRAREの証券を購入した投資家です。株価はまず、2025年7月9日にウルトラジェニクスが第III相Orbit試験の中間解析で統計的に有意なベネフィットを示せなかったことを明らかにした際、25%以上下落しました。その後、2025年12月29日にOrbit試験とCosmic試験の両方が主要評価項目を達成できなかったと同社が発表したことで、株価は再び42%以上下落しました。

シャール法律事務所やロビンズ・ゲラー・ラドマン＆ダウドLLPなどの事務所が起こした法的措置は、投資家の損害回復を求めています。主な主張は、ウルトラジェニクスがセトルスマブの効果に対する理解について虚偽の印象を与え、治験の否定的な結果が明らかになる前に、投資家に人為的に吊り上げられた価格で株を購入させたというものです。

失望を招いた治験データ

訴訟の中心となっているのは、セトルスマブに関する第III相Orbit試験およびCosmic試験です。この薬は骨密度の増加を示しましたが、希少な遺伝性骨疾患であるOI患者の年間骨折率において、統計的に有意な減少にはつながりませんでした。

訴状では、ウルトラジェニクスがプラセボ対照群のない第II相試験に基づいて楽観的な公的声明を出しており、観察されたベネフィットがプラセボ効果や参加者への標準治療の向上によるものである可能性を考慮していなかったと論じています。より厳格な第III相試験が失敗した際、同社はその結果を「プラセボ群の骨折率が低かったため」と説明しました。

セトルスマブ計画はつまずきましたが、ウルトラジェニクスは他のパイプライン分野で進展を見せています。同社は最近、サンフィリッポ症候群A型向けの遺伝子治療薬UX111の生物学的製剤承認申請（BLA）をFDAが受理し、GNEミオパチー向けのUX016の新薬臨床試験（IND）申請が承認されたと発表しました。

これらの訴訟により、ウルトラジェニクスは他の希少疾患治療薬の開発を進める一方で、重大な法的・財務的リスクに直面する困難な状況に置かれています。投資家にとっての当面の焦点は、集団訴訟の筆頭原告として申し立てを行う期限である2026年4月6日です。

この記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではありません。