サノフィの薬剤、第2相試験で標準治療を3倍上回る成績を記録

サノフィの治験薬 efdoralprin alfa は、希少な肺疾患を対象とした第2相試験において標準療法に対する優越性を示し、平均機能的α1-アンチトリプシン（fAAT）谷値レベルが現行の標準治療の3倍以上を達成しました。このデータは、2026年米国胸部疾患学会（ATS）国際会議で発表されました。

「ElevAATE試験のデータは、efdoralprin alfaがその作用機序を通じて、正常なAATレベルを回復させ、標準治療よりも長期間患者をその範囲内に維持できる可能性を示唆しています」と、本研究の主要治験責任医師であり、UCLAデイヴィッド・ゲフィン医科大学院の准教授であるイーゴリ・バルヤクタレヴィッチ氏は述べました。

ElevAATE試験では、3週間に1回投与された efdoralprin alfa は、fAAT谷値レベルの平均上昇が24.1μMとなり、主要評価項目を達成しました。これは、週1回の標準的な血漿由来製剤による治療を受けた患者で見られた7.6μMの上昇と比較して有意に高い数値です（p<0.0001）。重要な副次評価項目では、新薬投与群の患者が100%の日数でfAATレベルを正常範囲内に維持したのに対し、標準治療群ではわずか40.8%でした。

この結果は、重篤な肺疾患を引き起こす可能性のある希少な遺伝性疾患であるα1-アンチトリプシン欠乏症（AATD）の患者にとって、大きな前進となる可能性があります。Efdoralprin alfa は、約40年ぶりの新しい治療アプローチとなる可能性があり、より少ない投与頻度という利便性とともに、より効果的な治療を提供できる可能性があります。サノフィは現在、本薬剤の次のステップについて、世界の規制当局と協議を行っています。

安全性と投与の優位性

Efdoralprin alfa は良好な耐容性を示し、現行の血漿由来製剤と同等の安全性プロファイルを示しました。特筆すべき点として、特定重要有害事象である中等度から重度のCOPD（慢性閉塞性肺疾患）増悪の発現率は、3週に1回投与の efdoralprin alfa 群（26.8%）の方が、標準治療群（44.4%）よりも数値的に低くなっていました。主な有害事象には、COPD増悪、頭痛、新型コロナウイルス感染症などが含まれます。

AATDについて

AATDは、肺を炎症や損傷から保護するAATタンパク質のレベルが低いことを特徴とする、診断が不十分な遺伝性疾患です。この欠乏により肺が進行性に劣化し、多くの場合肺気腫に至ります。世界中で約23.5万人のAATD患者がいると推定されていますが、その約90%が未診断であると考えられています。

今回の肯定的なデータは、本薬剤の開発パスにおけるリスクを大幅に軽減し、AATD治療の勢力図が大きく変わる可能性を示唆しています。投資家は今後、規制当局との協議の進展に関するサノフィからのアップデートに注目することになるでしょう。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資勧誘を目的としたものではありません。