Rhythm Pharmaceuticalsの肥満治療薬IMCIVREE®が、欧州の主要規制委員会から肯定的な意見を獲得し、市場拡大の可能性が高いことを示唆しています。これは、同薬がその1週間前に、同じ希少疾患である後天性視床下部性肥満症（HO）について米国FDAから全面的な承認を得たことに続くもので、同薬の臨床的および商業的潜在力を強化するものです。
Rhythm Pharmaceuticals（ナスダック：RYTM）は、主力医薬品であるIMCIVREE®（セットメラノタイド）の欧州市場拡大を目前に控えています。2026年3月26日、欧州医薬品庁（EMA）のヒト用医薬品委員会（CHMP）は、4歳以上の後天性視床下部性肥満症（HO）患者の肥満治療および空腹感抑制のために本薬を推奨する肯定的な意見を採択しました。この推奨により、完全な市場承認への道筋におけるリスクが大幅に低減され、欧州委員会による最終決定は2026年第2四半期に予定されています。この動きにより、IMCIVREEは、この希少な神経内分泌疾患を持つ欧州の患者における満たされていない重要な医療ニーズに対応できるようになります。
CHMPの肯定的な見解は、米国食品医薬品局（FDA）が2026年3月19日に同じ適応症に対しIMCIVREEを承認したことに続くものです。この画期的な決定により、本薬は後天性HOに対するFDA承認された最初で唯一の治療法として確立されました。承認は、142人の患者を対象とした重要な第3相TRANSCEND試験のデータによって裏付けられました。研究では、セットメラノタイドで治療された患者が52週間後に平均15.8%のBMI減少を達成したのに対し、プラセボ群では2.6%の増加が見られました。これにより、プラセボ調整後のBMIが統計的に有意な18.4%減少となり、薬剤の有効性が検証され、世界的な規制当局への提出のための強固な基盤が提供されました。
IMCIVREEが後天性視床下部性肥満症（Rhythm社は米国で約1万人に影響を与えると推定）に拡大することで、MC4R経路の障害によって引き起こされる希少疾患に対する重要な治療法としての役割が確固たるものとなります。この経路は、空腹感と体重を調節するために不可欠です。本薬は、バーデ・ビードル症候群（BBS）を含む他の希少遺伝性肥満症に対して、すでに米国と欧州で承認されています。
IMCIVREEは現在、後天性HOに対するFDA承認された最初で唯一の治療法であり、この疾患の根底にある生物学を対象としたアプローチを提供し、これまで治療選択肢がなかった患者の満たされていない重要なニーズを満たします。
— David Meeker, M.D., Rhythm会長、最高経営責任者兼社長
