ノバルティスの Itvisma、運動機能 2.39 ポイント改善で EU 承認勧告を獲得

ノバルティス (Novartis AG, NVS) は、欧州医薬品庁 (EMA) の主要委員会から遺伝子治療薬 Itvisma に関する肯定的な見解を受け、広範な脊髄性筋萎縮症 (SMA) 患者の治療に対する承認勧告を獲得しました。この決定は、2030 年までに市場規模が 73.4 億ドルに達すると予測されている分野における、新しい治療法への道を開くものです。

欧州医薬品委員会 (CHMP) は、2 歳以上の子ども、青少年、および 5q 脊髄性筋萎縮症の成人に対する Itvisma の使用を支持しました。この勧告は、運動機能において統計的に有意な 2.39 ポイントの改善を示した第 III 相試験に基づいており、継続的な治療に代わる潜在的な 1 回限りの代替治療を提供します。

エッセン大学病院神経科のティム・ハーゲナッカー教授は、「HFSME スコアにおけるわずか 1 ポイントの差であっても、SMA 患者にとっては、ペンを握る能力など、具体的な機能の獲得につながる可能性があります。進行性の神経筋疾患を抱えて生きる患者にとって、独立性と自律性の維持はケアの中心的な目標であり、既存の能力を維持することは極めて重要です」と述べています。

肯定的な見解は、登録試験である STEER 試験に由来します。この試験では、Itvisma を投与された 75 人の患者がハマースミス機能的運動尺度 (HFMSE) で 2.39 ポイントの改善を示したのに対し、51 人のプラセボ群では 0.51 ポイントの改善にとどまりました。結果は p 値 0.0074 で統計的に有意であり、その効果は 52 週間にわたって維持されました。この勧告は、STRENGTH 試験および STRONG 試験のデータによっても裏付けられています。

欧州委員会による販売承認の最終決定は、今後 2 か月以内に行われる予定です。承認されれば、Itvisma は 2 歳以上の SMA 患者に対する EU 初の遺伝子置換療法となります。Itvisma は、病気の根本原因である欠損または欠陥のある SMN1 遺伝子を置き換えるように設計された、1 回限りの髄腔内注射薬です。

これにより、ノバルティスはバイオジェン (Biogen Inc.) やロシュ (Roche Holding AG) の既存の SMA 治療薬と、より広範に競合する体制が整います。同社はすでに乳幼児向けの SMA 遺伝子治療薬ゾルゲンスマ (Zolgensma) を販売しています。The Business Research Company のデータによると、Itvisma による高齢患者層への拡大は、年平均 12.9% で成長している SMA 市場におけるノバルティスのプレゼンスを大幅に高める可能性があります。

患者擁護団体 SMA Europe の CEO であるニコール・グセット氏は、「Itvisma に対する CHMP の肯定的な見解は、このギャップを埋めるための重要な一歩です」と述べ、年長の子どもや成人向けの革新的な治療法が限られている現状を強調しました。

承認が得られれば、遺伝子治療分野におけるノバルティスの地位は強固になり、大きな新たな収益源がもたらされるでしょう。患者にとっては、定期的に投与される継続的な治療の負担を 1 回限りの治療に置き換えられる可能性があります。投資家は、EU 市場アクセスの主要な触媒となる約 2 か月後の欧州委員会の最終決定に注目することになります。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資勧誘を目的としたものではありません。