イーライリリー、AI遺伝子編集提携に最大22.5億ドルを投資

(P1) イーライリリーは、遺伝子治療における最大の課題の一つを解決するため、AIに最大22.5億ドルを投じる。同社はスタートアップのProfluent（プロフルーエント）と複数のプログラムにわたる提携を結び、次世代の遺伝子編集ツールの設計に乗り出す。

(P2) Profluentの共同創業者兼CEOであるアリ・マダニ氏は声明で、「キロベース規模のDNA編集は、遺伝子治療における『聖杯』であり続けている」と述べた。「リリーとの取り組みは、これまで不可能と考えられていた治療法の扉を開くことを目的としている。ゲノム上のあらゆる場所を精密に標的とするために必要なデザイナー・リコンビナーゼ（組換え酵素）を作り出せるのは、AIだけだと信じている」

(P3) 火曜日に発表されたこのパートナーシップは、患者のゲノムの特定の位置に大きなDNA断片（遺伝子全体を含む）を挿入できる「リコンビナーゼ」と呼ばれるオーダーメイドの酵素の作成に焦点を当てる。潜在的な総額以外の具体的な財務条件は明らかにされていないが、この契約により、リリーは結果として得られるあらゆる治療法の開発と商業化に関する独占的ライセンスを取得する。この動きは、ボストンでの新しい研究センターの設立や遺伝子治療分野でのいくつかの買収を含む、リリーの遺伝子治療への広範な戦略的推進の一環である。

(P4) 焦点となるのは、遺伝的多様性のために現在は治療が困難な幅広い遺伝性疾患を治療できる能力だ。単一の遺伝子変異に焦点を当てることが多いCRISPRベースのシステムとは異なり、リリーとProfluentが求める技術は、患者集団全体にわたる多くの異なる変異によって引き起こされる状態に対処できる可能性がある。今回の提携は、ProfluentのAI主導のアプローチを裏付けるものであり、創薬を加速させるための高度なAIに対する大手製薬企業の需要の高まりを示している。

この提携は、特定のタスクにたまたま機能する天然の酵素の発見に依存することが多い従来の遺伝子編集の限界を超えることを目指している。対照的に、Profluentのプラットフォームは、大規模なAIモデルを使用してタンパク質を一から設計し、正確なゲノム位置で精密な編集を実行するようにプログラミングされたカスタム酵素を作成する。これにより、プログラム可能な遺伝子編集治療の範囲と拡張性が大幅に拡大する可能性がある。

イーライリリーにとって、今回の契約は、大ヒットした肥満症・糖尿病治療薬による記録的な収益を背景に、イノベーション・パイプラインを強化するものだ。成長著しい遺伝子治療市場への注力は、次世代の収益源を構築するための戦略的な取り組みである。この分野は急速に進展しており、バーテックス・ファーマシューティカルズの鎌状赤血球症向けCRISPR治療薬「Casgevy」の最近の成功や、インテリア・セラピューティクスによる希少遺伝性疾患向けの有望なin-vivo（生体内）治療などは、遺伝子編集技術の変革的な可能性を示している。

ProfluentのようなAIネイティブ企業と提携することで、リリーは発見プロセスの高度に専門化され、計算負荷の高い部分を効果的に外部委託している。これにより、製薬大手は自社の膨大な臨床開発・商業化能力と最先端のAIを組み合わせることが可能になり、このモデルは業界内でますます一般的になりつつある。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資勧誘を目的としたものではありません。