インテリア、第1四半期に9600万ドルの赤字を計上、CRISPR薬のFDA審査が近づく

インテリア・セラピューティクス（Nasdaq: NTLA）は、遺伝性血管性浮腫（HAE）を対象とした主要なCRISPRベースの遺伝子編集候補薬の規制承認に向けて前進を続ける中で、2026年第1四半期の純損失が9,620万ドルであったと報告しました。この結果は、同社が将来の商業化に向けた準備を進める中で、経費管理が進展していることを示しています。

インテリアの社長兼最高経営責任者（CEO）であるジョン・レナード氏は、「lonvo-zにおいて、体内（in vivo）遺伝子編集候補薬として世界初の第3相試験データを提示するという歴史的なマイルストーンを達成しました。また、HAE患者に高度に差別化された1回完結型の治療選択肢を提供することを目指し、ローリング形式でのBLA申請を開始しました」と述べています。

3月31日に終了した四半期において、インテリアの純損失は9,620万ドル（1株あたり0.81ドル）で、前年同期に記録した1億1,430万ドルの損失（1株あたり1.10ドル）よりも縮小しました。共同研究収入は1,500万ドルで、2025年第1四半期の1,660万ドルと比較して減少しました。同社の現金、現金同等物、および売却可能証券は5億1,720万ドルで、インテリアによれば、これは少なくとも2028年までの資金繰りを確保するものであるとしています。

同社の主要候補薬であるlonvoguran ziclumeran（lonvo-z）の進展は、体内遺伝子編集分野全体にとって重要な一歩を象徴しています。外来診療で投与される1回完結型の治療法であるlonvo-zは、特定の遺伝子を永久に不活性化し、HAEの発作をなくすように設計されています。インテリアは2027年上半期の米国発売を目指しており、承認されれば既存のHAE治療法にとって脅威となる可能性があります。

パイプラインの焦点と財務状況

HAE以外にも、インテリアはリジェネロン・ファーマシューティカルズ社と共同開発しているトランスサイレチン（ATTR）アミロイドーシスを対象としたnexiguran ziclumeran（nex-z）のプログラムを進めています。同社は最近、このプログラムにおける2つの第3相試験の患者スクリーニングを再開し、2026年後半に1つの試験の登録完了を目指しています。これにより、インテリアはサレプタ・セラピューティクスなどの希少疾患をターゲットとする他の企業との競争環境に身を置くことになり、規制および臨床のマイルストーンは投資家によって注視されています。

当四半期の研究開発費は8,070万ドルで、2025年第1四半期の1億840万ドルから減少しました。一般管理費は、会社の成長と商業化前の活動を支援するための投資を反映し、前年同期の2,900万ドルから3,480万ドルに増加しました。

この記事は情報提供のみを目的としており、投資勧誘を目的としたものではありません。