FDA、中国との競争に対応するため第1相試験の期間を6〜12か月短縮

FDAは、中国やオーストラリアへの臨床研究流出を食い止めるため、初期段階の医薬品試験を抜本的に見直す。

米食品医薬品局（FDA）は月曜日、第1相安全性試験の期間を6〜12か月短縮することを目指す規制改革を発表した。これは、より迅速な規制当局対応を誇る中国やオーストラリアへ医薬品研究が流出するのを防ぐための取り組みの一環である。

「われわれは、第1相臨床試験の increasingly 大きな割合が海外に移り、米国患者の機会を遅らせ、世界の生物医学研究におけるリーダーとしての国の立場を弱めているのを目の当たりにしてきた」と、カイル・ディアマンタスFDA代理コミッショナーは述べた。「FDAはこの流れを逆転させるために行動を起こしている」。

「オペレーション・トライアル・ブレイザー」と名付けられたこの改革には、迅速な治験薬（IND）申請パイロットプログラム、用量選択に高度なコンピューターモデルを活用するための最新ガイダンス、臨床試験マスタープロトコルのための新たな枠組みが含まれる。FDAはまた、旧コミッショナーのマーティ・マカリー氏の下で初めて発表された、単一の高品質な臨床試験で医薬品承認が可能とする方針を再確認し、従来の2試験の要件を置き換えた。HHS高官によると、FDAは発表と同時に3つのドラフトガイダンスを公開し、第1相試験に関する質問専用のウェブサイトとコールセンターを立ち上げる計画だ。

今回の改革は、米国が直面する競争上の不利な状況の拡大に対処するものである。製薬企業は、規制当局の承認がより速く、官僚的手続きが少なく、税制優遇措置がより手厚い中国やオーストラリアで初期研究を increasingly 実施している。この流れは、米国の生物医学イノベーションにおけるリーダーシップとそれに続く投資を脅かしていると、ロバート・F・ケネディ・ジュニアHHS長官は述べた。「米国は世界で最も優れた新薬開発の場であるべきなのに、われわれは臨床研究のあまりに多くを海外に流出させるシステムを構築してしまった」とケネディ氏は述べた。「米国はかつて医療イノベーションで世界をリードしていた。再びリーダーとなる」。

改革の仕組み

FDAの3つのドラフトガイダンスは、初期段階の申請に必要な製造情報要件を明確化し、コンピューターモデリングを用いた用量選択の指針を提供し、計画中のマスタープロトコル枠組みを概説している。また、FDAは特定の前臨床試験において動物モデルの要求を撤廃する方向に動いていると、HHS高官は述べた。これらの変更は、FDAの初期段階要件を効率的にクリアするための規制専門知識をしばしば欠いている中小のバイオテクノロジー企業特有の課題を標的としている。

NIH（国立衛生研究所）側では、ジェイ・バッタチャリヤ所長が、同機関は臨床試験ネットワークを活用して、より広く展開できる新たな試験デザインをテストすると述べた。「リアルワールドデータと因果推論手法の活用を強化し、プロトコルの実現可能性、患者リクルート計画、エビデンス創出を改善することで、治験をより迅速かつ情報量の多いものにする」とバッタチャリヤ氏は述べた。NIHは、患者を保護しつつ治験を効率化することを目標に、施設内審査委員会（IRB）要件の変更を含む改革計画についてパブリックコメントを募る予定である。

競争環境

FDAによる医薬品開発加速のための直近の主要な取り組みは、2012年の画期的治療薬（Breakthrough Therapy）指定制度であった。FDAのデータによれば、指定を受けた医薬品の開発期間の中央値は、標準的な8年以上から約4.8年に短縮された。オペレーション・トライアル・ブレイザーは、別のボトルネックを標的としている。すなわち、第1相安全性試験である。この分野で米国は、2024年に過去最多の治験薬（IND）申請を承認した中国の国家薬品監督管理局（NMPA）や、申請から最短30日で試験開始を可能とするオーストラリアの臨床試験通知制度に後れを取っている。

これらの改革は、製薬企業が初期治験をどこで実施するかの選択を変える可能性がある。アムジェンの研究開発担当エグゼクティブバイスプレジデント、ジェイ・ブラッドナー氏は、この変更により、最終的には別個の研究施設ではなく、患者の定期通院時に治験を実施できるケースが増える可能性があると述べた。業界全体にとって、米国の第1相期間の短縮は、概念実証（POC）データへの到達を早めることを意味し、ひいてはライセンス契約、パートナーシップ評価、ベンチャーキャピタルの配分に影響を及ぼす。FDAによると、早期治験迅速化のためのパイロットプログラムはまだ開発中であり、詳細は今後数カ月以内に発表される見込みである。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではありません。