主なポイント
- FDA（米食品医薬品局）の諮問委員会は、アストラゼネカのcamizestrantが特定の乳がん患者層に対して臨床的に意義のある利益を欠いているとして、6対3で反対票を投じた。
- この委員会の決定により、ピーク時の年間売上高が50億ドルに達すると予測されていた同薬の米国での承認に深刻な疑問が投げかけられている。
- 規制当局は、病勢が画像診断で進行する前に投与を開始するというSERENA-6試験の設計を疑問視しており、これは斬新ではあるが未立証のアプローチである。
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アストラゼネカの乳がん治療薬、FDA諮問委が6対3で反対票、承認に暗雲
米食品医薬品局（FDA）の諮問委員会は、アストラゼネカ（AstraZeneca Plc）の試験的な乳がん治療薬camizestrantのリスク・ベネフィット評価に対し、6対3で反対票を投じました。これは、大型新薬となる可能性を秘めた治療薬にとって大きな後退となります。
「ここで問われているのは、早期介入か遅延介入かということです。早期か全く行わないかという話ではなく、本質的にこの試験で行われたのはそういうことです」と、デューク大学医療センターのパネルメンバーであるマイケル・ケリー（Michael Kelley）氏は、同薬への反対票を説明する際に述べました。
腫瘍薬諮問委員会（ODAC）は、同社が特定の乳がん患者の治療において臨床的に意義のある利益を示していないと結論付けました。アストラゼネカのSERENA-6試験では、無増悪生存期間が56%改善したものの、FDAは、病勢が画像診断で進行する前に患者をcamizestrantに切り替えるという、この試験の斬新なデザインを疑問視しました。
この否定的な投票結果によりFDAの承認は困難となり、アストラゼネカがピーク時の年間売上高で50億ドルに達すると予測していた薬剤が危機にさらされています。また、この決定は、症状が悪化する前に血液ベースのバイオマーカーを使用してがん治療を導くという手法についても疑問を投げかけています。
アストラゼネカ側は、血液中のESR1変異の検出を利用して治療法を切り替える試験デザインにより、第一選択治療への耐性をより早期に阻止できると主張しました。アストラゼネカの有料コンサルタントで本試験の治験責任医師であるケビン・カリンスキー（Kevin Kalinsky）氏は、「ESR1変異により、ようやくこのようなマーカーが手に入り、camizestrantによってそれを効果的にターゲットにする方法が見つかったのです」と述べました。
FDAは、この早期切り替え戦略が、病勢の進行を待つ標準的な慣行と比較して長期的な利益をもたらすことを試験が証明していないと反論しました。また、同局は、長期的な患者の利益や生活の質の改善という明確な証拠がないままこのアプローチを承認することは、将来の試験に前例を作ることになるとの懸念を表明しました。
FDAは通常、諮問委員会の勧告に従いますが、今後の焦点はFDAの最終的な裁定に移ります。アストラゼネカにとって、この後退はオンコロジー戦略と斬新な試験デザインの存続可能性の再評価を余儀なくさせ、業界全体の将来の研究開発に影響を与える可能性があります。
この記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではありません。
