Zevra Therapeutics, Inc. est une entreprise spécialisée dans les maladies rares, disposant d'un stade commercial avancé, qui allie science, données et besoins des patients pour développer des thérapies destinées à des maladies pour lesquelles les options de traitement sont limitées voire inexistantes. L'entreprise est basée à Celebration, en Floride, et emploie actuellement 59 personnes à plein temps. Elle a fait son introduction en bourse le 16 avril 2015. Zevra Therapeutics dispose d'un portefeuille diversifié de produits et de candidats médicaments, comprenant notamment des actifs précliniques, cliniques et prêts à être commercialisés. Ses produits commercialisés et ses actifs en développement incluent notamment MIPLYFFA, OLPRUVA, Celiprolol, KP1077IH, KP1077N et AZSTARYS. MIPLYFFA (arimoclomol) est un traitement approuvé pour la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC). OLPRUVA (phénylbutyrate de sodium) est indiqué dans le traitement de certains troubles du cycle de l'urée (UCDs). Le Celiprolol est un candidat clinique en cours d'investigation pour le traitement du syndrome d'Ehlers-Danlos vasculaire (VEDS). KP1077 est un candidat thérapeutique destiné au traitement de troubles du sommeil rares. KP1077N est un candidat en développement clinique destiné au traitement de la narcolepsie. AZSTARYS est utilisé pour traiter le trouble de l'attention et de l'hyperactivité.