Vor Biopharma, Inc. développe des thérapies cellulaires pour le traitement du cancer. La société a son siège à Cambridge, dans le Massachusetts, et compte actuellement 159 employés à plein temps. Elle a fait son introduction en bourse le 5 février 2021. L'entreprise associe une approche innovante d'ingénierie personnalisée à des thérapies ciblées afin de proposer des solutions aux patients atteints de cancers hématologiques. Sa plateforme propriétaire s'appuie sur une expertise en biologie des cellules souches hématopoïétiques (CSH), en ingénierie génomique et en développement de thérapies ciblées, afin de modifier génétiquement les CSH pour éliminer les cibles situées à la surface des cellules cancéreuses. Les principaux candidats-médicaments de la société, issus de cellules souches hématopoïétiques ingénieries (eHSC), incluent le tremtélectogène empojéditemcel (trem-cel), destiné au traitement de la leucémie aiguë myéloïde (LAM) et d'autres cancers du sang. VBP101 est une étude de Phase I/II, multicentrique, en ouvert, et première chez l'homme, portant sur le trem-cel chez des patients atteints de LAM. Parmi les autres produits en cours d'essai clinique et en développement, on trouve également VCAR33 / VBP301, le traitement par trem-cel+VCAR33, le système de traitement CD33-CLL1 et VADC45.