Taysha Gene Therapies Inc (TSHA) Gagner

Taysha Gene Therapies, Inc. est une entreprise centrée sur le patient et spécialisée dans les thérapies géniques en phase clinique, qui développe et commercialise des thérapies géniques fondées sur des virus adéno-associés (AAV) pour le traitement de maladies monogéniques du système nerveux central. L'entreprise est basée à Dallas, au Texas, et compte actuellement 73 employés à temps plein. Elle a effectué son introduction en bourse le 24 septembre 2020. Le programme clinique phare de la société, TSHA-102, est en cours de développement pour le traitement du syndrome de Rett, un trouble neurodéveloppemental rare. La société évalue TSHA-102 dans l'essai clinique REVEAL de Phase I/II portant sur des adolescents et des adultes, une étude multicentrique, ouverte, randomisée, sans groupe témoin, avec escalade et expansion posologique, évaluant la sécurité et l'efficacité préliminaire de TSHA-102 chez des patientes âgées de 12 ans et plus atteintes du syndrome de Rett. L'entreprise détient des droits mondiaux sur un programme thérapeutique clinique utilisant un vecteur AAV9 administré par voie intrathécale, TSHA-120, destiné au traitement de la neuropathie axonale géante (GAN). TSHA-105 est une thérapie de remplacement génique en cours de développement pour le traitement du déficit en SLC13A5, une encéphalopathie épileptique autosomique récessive rare.