Prix Avidity Biosciences Inc (RNA)

Avidity Biosciences, Inc. développe une nouvelle classe de thérapies basées sur des oligonucléotides appelées conjugués anticorps-oligonucléotides (AOC). L'entreprise est basée à San Diego, en Californie, et emploie actuellement 391 personnes à plein temps. Elle a réalisé son introduction en bourse le 12 juin 2020. La société travaille à la livraison d'une nouvelle classe de thérapeutiques basées sur l'acide ribonucléique (ARN) appelées conjugués anticorps-oligonucléotides (AOC). Les AOC sont conçus pour combiner la spécificité des anticorps monoclonaux avec la précision des thérapies à base d'oligonucléotides, afin de cibler des maladies jusqu'alors inaccessibles avec les thérapies ARN existantes. Sa gamme de produits en développement avancent et s'élargissent, avec trois programmes en développement clinique. Le Del-desiran est conçu pour traiter les personnes souffrant de dystrophie myotonique de type 1 (DM1) et fait l'objet de l'essai mondial de phase III HARBOR ainsi que de l'essai MARINA-OLE en cours chez des patients atteints de DM1. Le Delpacibart braxlosiran est la première thérapie expérimentale conçue pour cibler directement la protéine DUX4 chez les personnes vivant avec une dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD). Le Del-zota est destiné aux personnes souffrant de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et est en développement dans le cadre de l'étude d'extension ouverte (OLE) EXPLORE44 de phase II.