Avidity Biosciences avanza Del-Zota hacia la aprobación acelerada de la FDA para la Distrofia Muscular de Duchenne
Avidity Biosciences (NASDAQ: RNA) está buscando la aprobación regulatoria acelerada para Del-Zota, su fármaco en investigación para pacientes con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) susceptibles de omisión del exón 44. Datos prometedores de ensayos clínicos que demuestran mejoras significativas en la producción de distrofina y medidas funcionales han posicionado a la compañía para una posible entrada al mercado y le han valido fuertes calificaciones de analistas, a pesar de las recientes fluctuaciones bursátiles relacionadas con actividades de financiación.
Avidity Biosciences avanza Del-Zota hacia la aprobación acelerada de la FDA para la Distrofia Muscular de Duchenne
Avidity Biosciences (NASDAQ: RNA) está avanzando su fármaco en investigación, Del-Zota (también conocido como delpacibart zotadirsen), hacia la aprobación regulatoria acelerada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) en pacientes susceptibles de omisión del exón 44. La medida estratégica de la compañía sigue a la publicación de datos clínicos prometedores, lo que alimenta el optimismo dentro del Sector de la Biotecnología.
El evento en detalle: El camino de Del-Zota hacia la aprobación
Avidity Biosciences tiene previsto presentar una Solicitud de Licencia Biológica (BLA) a la FDA para Del-Zota bajo la vía de Aprobación Acelerada a finales de 2025. Este proceso acelerado está respaldado por la concesión previa de la FDA de las designaciones de Terapia de Avance, Enfermedad Pediátrica Rara, Medicamento Huérfano y Vía Rápida a Del-Zota, lo que subraya la significativa necesidad médica no satisfecha que aborda.
Datos clínicos recientes de los ensayos EXPLORE44 y EXPLORE44-OLE, publicados en septiembre de 2025, mostraron resultados convincentes. Los participantes tratados con Del-Zota durante aproximadamente un año exhibieron una reversión de la progresión de la enfermedad y mejoras funcionales medibles en comparación con los datos de historia natural. Específicamente, el fármaco condujo a aumentos estadísticamente significativos de aproximadamente el 25% de la producción normal de distrofina, restaurando la distrofina total hasta el 58% de los niveles normales. Además, los niveles de creatina quinasa (CK), un biomarcador clave para el daño muscular, se redujeron rápidamente en más del 80% desde el inicio y se mantuvieron en niveles casi normales durante todo el período de evaluación de 16 meses. Los puntos finales funcionales, incluyendo el Tiempo para Levantarse del Suelo, la Subida de 4 Escalones, el Rendimiento del Miembro Superior y el Test de Caminata/Carrera de 10 Metros, también mostraron mejoras notables.
Análisis de la reacción del mercado y la estrategia financiera
La perspectiva de la aprobación acelerada de Del-Zota ha resonado en gran medida de forma positiva entre inversores y analistas. Las acciones de Avidity Biosciences han subido más del 55% en los últimos seis meses, lo que refleja una fuerte confianza del mercado en su cartera de productos. Tras el anuncio de datos clínicos positivos el 10 de septiembre de 2025, las acciones de RNA experimentaron un aumento inicial del 2%.
Sin embargo, las recientes maniobras financieras de la compañía han introducido cierta volatilidad. Avidity Biosciences lanzó una oferta pública de acciones comunes para vender hasta 500 millones de dólares en acciones, con el objetivo de asegurar financiación más allá de 2027. Esta recaudación de efectivo de 500 millones de dólares, destinada a reforzar la ya sólida posición financiera de la compañía, resultó en que sus acciones cerraran con una caída del 11% el 11 de septiembre de 2025, lo cual es común en tales eventos de dilución. A 30 de junio de 2025, la compañía informó de efectivo, equivalentes de efectivo y valores negociables por un total de 1.200 millones de dólares, complementados con aproximadamente 185,5 millones de dólares de un programa de oferta en el mercado y una exitosa oferta pública de 345 millones de dólares, superando su objetivo inicial.
El sentimiento de los analistas sigue siendo en gran medida positivo. Seeking Alpha mantiene una calificación de "Compra Fuerte" en RNA, mientras que Goldman Sachs ha reanudado la cobertura con una calificación de "Compra", y Cantor Fitzgerald mantiene una calificación de "Sobreponderar". Los analistas de BMO Capital Markets anticipan un proceso de aprobación "fluido" para Del-Zota, dada la actual falta de otros tratamientos aprobados de omisión del exón 44 para la DMD44.
Contexto más amplio e implicaciones
Del-Zota representa un enfoque innovador como Conjugado Anticuerpo-Oligonucleótido (AOC), una nueva clase de terapias de ARN. Su éxito en la demostración de mejoras funcionales y la obtención de múltiples designaciones de la FDA destaca el potencial de esta plataforma para el tratamiento de enfermedades genéticas raras. Este desarrollo podría impulsar la confianza de los inversores en las nuevas plataformas de tratamiento basadas en ARN y fomentar una mayor inversión e investigación en terapias dirigidas para afecciones con altas necesidades médicas no satisfechas. Se prevé que el mercado mundial de la Distrofia Muscular de Duchenne crezca hasta 7.400 millones de dólares a finales de 2034, con aproximadamente el 7% de los pacientes con DMD susceptibles de omisión del exón 44.
La posible entrada de Del-Zota en el mercado posicionaría a Avidity Biosciences como un actor significativo junto a compañías establecidas como Sarepta Therapeutics, que actualmente domina el mercado con múltiples terapias de omisión de exones y tratamientos de terapia génica. Si se aprueba, Del-Zota podría permitir a Avidity Biosciences pasar a ser una empresa en fase comercial alrededor de 2026, lo que marcaría un punto de inflexión importante para la empresa, ya que su objetivo es presentar tres solicitudes de BLA para sus AOC en un período de 12 meses.
Mirando hacia adelante
Los inversores seguirán de cerca el progreso de la presentación del BLA de Del-Zota a la FDA a finales de 2025 y la posterior decisión de aprobación de comercialización. Si bien la vía de Aprobación Acelerada agiliza el proceso, no hay garantía de aprobación final de comercialización por parte de la FDA.
Más allá de Del-Zota, Avidity Biosciences tiene una sólida cartera de productos. La compañía está avanzando Del-Brax para la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD), con resultados de biomarcadores de su estudio de Fase 1/2 FORTITUDE esperados en el segundo trimestre de 2026, lo que podría conducir a la presentación de un BLA en la segunda mitad de 2026. Otro candidato, Del-Desiran, está siendo evaluado para la distrofia miotónica tipo 1 (DM1), con datos del ensayo MARINA-OLE esperados en el cuarto trimestre de 2025 y los resultados principales del ensayo de Fase 3 HARBOR en el segundo trimestre de 2026. Estos próximos catalizadores, junto con los riesgos regulatorios y de ensayos clínicos en curso, serán factores clave a observar en los próximos trimestres para Avidity Biosciences y el Sector de la Biotecnología en general.
