Ultragenyx Pharmaceutical Inc (RARE) Gagner

Ultragenyx Pharmaceutical, Inc. est une entreprise biopharmaceutique qui se consacre à l'identification, l'acquisition, le développement et la commercialisation de produits innovants pour le traitement des maladies génétiques. L'entreprise est basée à Novato, en Californie, et emploie actuellement 1 294 personnes à temps plein. Elle a effectué son introduction en bourse le 31 janvier 2014. La société se concentre sur l'identification, l'acquisition, le développement et la commercialisation de nouveaux produits pour traiter des maladies génétiques rares et ultrarares graves. Ses thérapies et projets en cours d'essais cliniques comprennent quatre catégories de produits : les biologiques, les molécules de petite taille, la thérapie génique par AAV et les candidats-médicaments à base d'acides nucléiques. Parmi les quatre produits approuvés, on trouve Crysvita (burosumab) destiné au traitement de l'hypophosphatémie liée au chromosome X (XLH) et de l'ostéomalacie induite par une tumeur (TIO), Mepsevii (vestronidase alfa) pour le traitement de la mucopolysaccharidose VII (MPSVII), aussi appelée syndrome de Sly, Dojolvi (triheptanoin) indiqué dans le traitement des troubles d'oxydation des acides gras à longue chaîne (LC-FAOD), ainsi qu'Evkeeza (evinacumab) utilisé dans le traitement de l'hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH). Les candidats-médicaments en phase clinique incluent DTX401, DTX301, UX701, UX143, UX111 et GTX-102. UX143 est destiné au traitement de l'ostéogenèse imparfaite.