Uniqure NV (QURE) Gagner

uniQure NV exerce des activités de découverte, de développement et de commercialisation de thérapies géniques innovantes. Le siège social de la société est situé à Amsterdam, dans la province néerlandaise de Noord-Holland, et elle emploie actuellement 209 personnes à plein temps. La société a fait son introduction en bourse le 5 février 2014. Elle vise à développer des traitements administrés en une seule fois, offrant potentiellement des résultats curatifs pour les patients souffrant de maladies génétiques ou d'autres affections graves. La société développe une gamme de thérapies géniques, à la fois en interne et en partenariat. Elle produit elle-même des thérapies géniques basées sur le virus adéno-associé (AAV), à l'aide d'un procédé de fabrication propriétaire, à l'échelle commerciale, conforme aux bonnes pratiques de fabrication actuelles (BPF). AMT-061, principal candidat thérapeutique de la société destiné aux patients atteints d'hémophilie de type B, est en phase d'administration dans une étude pivotante. AMT-130, candidat thérapeutique destiné aux patients atteints de la maladie de Huntington, est en phase I/II d'essais cliniques.