Palvella Therapeutics, Inc. est une entreprise biopharmaceutique en phase clinique qui se concentre sur le développement et la commercialisation de nouvelles thérapies destinées à traiter les patients souffrant de maladies cutanées génétiques graves et rares pour lesquelles il n’existe aucun traitement approuvé par la FDA. Le siège de l’entreprise est situé à Wayne, en Pennsylvanie, et elle emploie actuellement 14 personnes à temps plein. L’entreprise a réalisé son introduction en bourse le 18 décembre 2014. La société développe une gamme de candidats-médicaments basés sur sa plateforme brevetée QTORIN, avec un premier objectif centré sur les maladies cutanées génétiques graves et rares, dont beaucoup sont chroniques. Les candidats-médicaments QTORIN ont été conçus pour transporter le principe actif à des concentrations élevées afin d’assurer une quantité suffisante de médicament jusqu’aux couches profondes de l’épiderme et du derme. Le candidat principal de l’entreprise, le gel anhydre de rapamycine à 3,9 % (QTORIN rapamycin), est actuellement évalué dans un essai clinique de phase III (SELVA) chez des patients atteints de malformations lymphatiques microkystiques et dans un essai clinique de phase II (TOIVA) chez des patients présentant des malformations veineuses cutanées.