PTC Therapeutics Inc (PTCT) Gagner

PTC Therapeutics, Inc. est une entreprise biopharmaceutique qui se concentre sur la découverte, le développement et la commercialisation de médicaments cliniquement différenciés apportant des avantages aux patients souffrant de troubles rares. L'entreprise est basée à Warren, dans le New Jersey, et compte actuellement 939 employés à temps plein. Elle a fait son introduction en bourse le 20 juin 2013. L'entreprise concentre ses efforts sur la découverte, le développement et la commercialisation de médicaments cliniquement différenciés qui bénéficient aux enfants et aux adultes vivant avec des troubles rares. Son portefeuille thérapeutique diversifié comprend plusieurs produits commercialisés ainsi que des candidats-médicaments à différents stades de développement, notamment discovery, recherche et phases cliniques, axés sur le développement de nouveaux traitements pour divers domaines thérapeutiques liés aux maladies rares affectant le système nerveux et le métabolisme. L'entreprise dispose de deux produits, Translarna (atalurène) et Emflaza (défluzacort), destinés au traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie rare et menaçante pour la vie. Upstaza est une thérapie génique destinée au traitement de la déficience en acide aminé décarboxylase aromatique (AADC), une maladie rare du système nerveux central (SNC). Tegsedi et Waylivra sont destinés au traitement de maladies rares. Evrysdi est un traitement contre l'atrophie musculaire spinale (SMA).