ProQR Therapeutics NV (PRQR) Gagner

ProQR Therapeutics NV est une société biopharmaceutique de stade clinique qui se consacre à la découverte et au développement de thérapies ARN pour le traitement des maladies génétiques rares sévères, en particulier les maladies rétiniennes héréditaires. L'entreprise est basée à Leiden, dans la province de Zuid-Holland, et emploie actuellement 166 salariés à temps plein. Elle a effectué son introduction en bourse le 18 septembre 2014. La société s'engage dans la découverte et le développement de thérapeutiques basées sur l'acide ribonucléique (ARN) pour traiter des troubles génétiques graves. ProQR conçoit ses candidats-médicaments afin de cibler spécifiquement et de réparer l'ARN messager défectueux, ou acide ribonucléique messager (ARNm), transcrit à partir d'un gène muté, dans le but de restaurer l'expression et la fonction de la protéine normale, ou de type sauvage. Ses candidats médicaments incluent QR-010, un oligonucléotide basé sur l'ARN destiné au traitement de la mucoviscidose (CF), et QR-110, un oligonucléotide pour le traitement de l'amaurose congénitale de Leber (LCA).