Prime Medicine, Inc. est une entreprise biotechnologique qui développe des thérapies géniques curatives administrées en une seule fois. Le siège social de l'entreprise est situé à Cambridge, dans le Massachusetts, et elle compte actuellement 214 employés à temps plein. L'entreprise a réalisé son introduction en bourse le 20 octobre 2022. Elle utilise sa plateforme propriétaire de « Prime Editing », une technologie d'édition génique polyvalente, précise et efficace, pour développer une nouvelle classe de thérapies géniques distinctives administrables en une seule fois. L'entreprise développe un ensemble de programmes à forte valeur ajoutée dans ses domaines principaux d'activité (hématologie, immunologie et oncologie, foie et poumon). Ces programmes comprennent notamment des thérapies ex vivo basées sur des cellules souches hématopoïétiques (CSH) pour le traitement de la maladie granulomateuse chronique liée au variant p47phox (CGD) et de la forme liée à l'X de cette même maladie ; un éditeur Prime sous forme de nanoparticules lipidiques (LNP) pour le traitement de la maladie de Wilson ; des éditeurs Prime utilisant soit des nanoparticules lipidiques, soit des virus adéno-associés (AAV) pour traiter la mucoviscidose ; ainsi que des thérapies cellulaires T ex vivo. PM359, un candidat-médicament issu de la division hématologie, immunologie et oncologie de l'entreprise, cible la variante p47phox de la maladie CGD. PM577 consiste quant à lui en un éditeur Prime encapsulé sous forme d'ARN dans une nanoparticule lipidique spécifique du foie.