Prix Praxis Precision Medicines Inc (PRAX)

Praxis Precision Medicines, Inc. est une société biopharmaceutique en phase clinique qui s'engage dans les épilepsies génétiques afin de développer des thérapies pour les troubles du système nerveux central (SNC) caractérisés par un déséquilibre entre l'excitation et l'inhibition neuronale. L'entreprise est basée à Boston, dans le Massachusetts, et emploie actuellement 116 personnes à temps plein. Elle a effectué son introduction en bourse le 16 octobre 2020. Son objectif est de transformer les découvertes issues des épilepsies génétiques en développant des traitements pour les affections du système nerveux central marquées par un déséquilibre entre excitation et inhibition neuronales. La société applique des connaissances génétiques à la découverte et au développement de thérapies pour les troubles neurologiques via deux plateformes, en s'appuyant sur sa compréhension des cibles biologiques communes et des circuits cérébraux. Sa plateforme comprend Cerebrum, une plateforme de petites molécules qui utilise une connaissance approfondie de l'excitabilité neuronale et des réseaux neuronaux, et met en œuvre une série d'outils computationnels et expérimentaux pour développer des thérapies orales de précision, et Solidus, une plateforme d'oligonucléotides antisens, qui constitue un moteur efficace et ciblé de découverte et de développement de médicaments de précision fondé sur une méthodologie computationnelle propriétaire. Ses candidats-médicaments incluent l'ulixacaltamide, le PRAX-562, le PRAX-628 et l'elsunersen.