Intellia Therapeutics Inc (NTLA) Gagner

Intellia Therapeutics, Inc. est une entreprise de génomique en phase clinique qui développe des thérapies curatives à l'aide du système CRISPR/Cas9. L'entreprise est basée à Cambridge, dans le Massachusetts, et compte actuellement 403 employés à temps plein. Elle a effectué son introduction en bourse le 6 mai 2016. Le CRISPR est une technologie d'édition génique, parfois appelée CRISPR/Cas ou CRISPR/Cas9 lorsqu'elle fait référence à l'utilisation de la technologie CRISPR avec l'enzyme Cas9. Ses candidats-médicaments in vivo visent des maladies génétiques en déployant ses technologies, notamment le CRISPR/Cas9 délivré par des nanoparticules lipidiques (LNP), comme traitement pour des maladies présentant un fort besoin médical insatisfait. Ses principaux candidats-médicaments in vivo, le nexiguran ziclumeran (nex-z ou NTLA-2001) pour le traitement de l'amylose à transthyrétine (ATTR) et le NTLA-2002 pour le traitement de l'angioœdème héréditaire (HAE), sont les premiers candidats à une thérapie fondée sur le CRISPR administrés systématiquement par voie intraveineuse (IV) afin d'éditer précisément un gène dans un tissu cible chez l'humain. Pour ses candidats-médicaments ex vivo, elle utilise ses technologies pour créer des thérapies cellulaires modifiées afin de traiter les maladies immuno-oncologiques et auto-immunes.