MeiraGTx Holdings PLC (MGTX) Gagner

MeiraGTx Holdings Plc se consacre au développement de traitements innovants par thérapie génique. L'entreprise est basée à New York City, dans l'État de New York, et compte actuellement 381 employés à temps plein. Elle a effectué son introduction en bourse le 8 juin 2018. L'entreprise concentre ses activités sur trois domaines distincts de besoins médicaux insatisfaits : les maladies oculaires, notamment les maladies rétiniennes héréditaires (IRDs), ainsi que les principales maladies oculaires dégénératives, les formes sévères de xérostomie et les maladies neurodégénératives. Son portefeuille de produits en développement comprend notamment : le botaretigène sparoparvovecteur ou bota-vec, destiné au traitement de la rétinite pigmentaire liée à l'X (XLRP-RPGR) associée à des mutations du gène régulateur de la GTPase de la rétinite pigmentaire ; l'AAV-hAQP1 pour le traitement de la xérostomie de grade 2/3 induite par la radiothérapie ; l'AAV-hAQP1 pour le traitement du syndrome de Sjögren ; l'AAV-GAD pour le traitement de la maladie de Parkinson ; l'AAV-RPE65 pour le traitement de la dystrophie rétinienne associée à RPE65 ; les AAV-CNGB3 et AAV-CNGA3 pour le traitement de l'achromatopsie ; l'AAV-AIPL1 pour le traitement de l'amaurose congénitale de type 4 (LCA4) ; et l'AAV-RDH12 pour le traitement de la dystrophie rétinienne associée aux mutations du gène RDH12.