Opus Genetics Inc (IRD) Gagner

Opus Genetics, Inc. se consacre à la recherche et au développement de produits biopharmaceutiques ophtalmiques. L'entreprise est basée à Durham, en Caroline du Nord, et emploie actuellement 18 personnes à plein temps. Elle a effectué son introduction en bourse le 30 novembre 2004. La société développe des thérapies géniques pour le traitement des maladies rétiniennes héréditaires (IRD) ainsi que d'autres types de traitements destinés à d'autres troubles ophtalmologiques. La gamme de produits en développement comprend des thérapies géniques expérimentales basées sur le virus adéno-associé (AAV) qui ciblent les mutations de gènes responsables de différentes formes de bestrophinopathie, de l'amaurose congénitale de Leber (LCA) et de la rétinite pigmentaire. Sa gamme comprend également la thérapie génique expérimentale OPGx-BEST1, conçue pour cibler les mutations du gène BEST1, associé à la dégénérescence rétinienne. La gamme comprend aussi une solution ophtalmique de phentolamine à 0,75 %, un antagoniste non sélectif des récepteurs alpha-1 et alpha-2 adrénergiques, dont l'effet sur la réduction de la taille de la pupille fait actuellement l'objet d'essais cliniques, ainsi que l'APX3330, un nouvel inhibiteur de la protéine Ref-1, dont l'efficacité pour ralentir la progression de la rétinopathie diabétique non proliférative est également en cours d'évaluation.