Ionis Pharmaceuticals, Inc. se consacre au développement et à la commercialisation de médicaments thérapeutiques pour humains en utilisant la technologie antisens. L'entreprise est basée à Carlsbad, en Californie, et emploie actuellement 1 069 personnes à plein temps. Ses médicaments commercialisés incluent TRYNGOLZA, WAINUA (eplontersen), SPINRAZA (nusinersen), QALSODY (tofersen), TEGSEDI (inotersen) et WAYLIVRA (volanesorsen). TRYNGOLZA réduit les niveaux de triglycérides chez les adultes souffrant de syndrome de chylomicronémie familiale (FCS). WAINUA est approuvé pour le traitement de la polyneuropathie liée à l'amylose à transthyrétine héréditaire (ATTRv-PN) chez l'adulte. SPINRAZA est utilisé pour traiter les patients pédiatriques et adultes atteints d'atrophie musculaire spinale. QALSODY est approuvé pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique chez l'adulte possédant une mutation du gène de la superoxyde dismutase 1 (SOD1), ou SOD1-ALS. TEGSEDI est approuvé pour le traitement de l'ATTRv-PN chez l'adulte. WAYLIVRA est approuvé en complément de l'alimentation chez les patients adultes atteints de FCS confirmée génétiquement et présentant un risque élevé de pancréatite aiguë potentiellement mortelle.