Prix Amicus Therapeutics Inc (FOLD)

Amicus Therapeutics, Inc. est une entreprise de biotechnologie qui se concentre sur la découverte, le développement et la distribution de médicaments destinés aux personnes vivant avec des maladies métaboliques. L'entreprise est basée à Princeton, dans le New Jersey, et compte actuellement 499 employés à temps plein. Elle a effectué son introduction en bourse le 31 mai 2007. Ses deux thérapies commercialisées sont Galafold, première monothérapie orale pour les personnes atteintes de la maladie de Fabry ayant des variants génétiques sensibles, et Pombiliti + Opfolda, un traitement à deux composants destiné aux adultes atteints de la maladie de Pompe à début tardif. En tant que monothérapie orale à base de miglustat, Galafold est conçu pour se lier à l'enzyme alpha-galactosidase A endogène et la stabiliser chez les patients dont les variants génétiques ont été identifiés comme sensibles dans un test d'aptitude cellulaire conforme aux Bonnes Pratiques de Laboratoire. Pombiliti + Opfolda comprend une enzyme rhGAA modifiée, la cipaglucosidase alfa-atga, dotée d'une structure glucidique optimisée afin d'améliorer l'absorption cellulaire, administrée par voie intraveineuse en association avec du miglustat pris par voie orale. Par ailleurs, des études cliniques sont en cours chez des patients pédiatriques atteints de la forme à début tardif (LOPD) et de la forme infantile (IOPD) de la maladie de Pompe.