CAMP4 Therapeutics Corp (CAMP) Gagner

CAMP4 Therapeutics Corp. exerce ses activités en tant que société de biotechnologie spécialisée dans la découverte de solutions thérapeutiques pour les patients. L'entreprise est basée à Cambridge, dans le Massachusetts, et compte actuellement 55 employés à temps plein. Elle a effectué son introduction en bourse le 11 octobre 2024. La société se concentre sur la découverte et le développement de thérapies fondées sur des ARN régulateurs (regRNA), dont l'objectif est d'augmenter l'expression des gènes et de rétablir des niveaux sains de protéines afin de traiter diverses maladies génétiques. CAMP4 utilise sa plateforme RAP pour faire progresser un portefeuille de programmes axés sur les troubles métaboliques et du système nerveux central (SNC), pour lesquels la biologie de la maladie est validée et des opportunités de marché existent en raison des besoins non satisfaits importants chez les patients concernés. Son principal candidat-médicament, CMP-CPS-001, pourrait devenir la première thérapie modifiant l'évolution de la maladie pour le traitement des troubles du cycle de l'urée. CMP-CPS-001 vise à améliorer l'activité du cycle de l'urée en amplifiant l'expression de CPS1, une enzyme clé qui catalyse la première étape de ce cycle, par liaison à un regRNA spécifique de CPS1. Son programme de développement sur le SNC, CMP-SYNGAP, vise à traiter la cause sous-jacente des troubles liés au gène SYNGAP1.