Benitec Biopharma Inc (BNTC) Gagner

Benitec Biopharma, Inc. est une entreprise biotechnologique en phase de développement, qui se consacre à l'élaboration de nouveaux médicaments génétiques. Le siège social de l'entreprise est situé à Hayward, en Californie, et elle emploie actuellement 16 personnes à temps plein. L'entreprise a fait son introduction en bourse le 11 juillet 2012. La société se concentre sur le développement de nouveaux médicaments génétiques. Sa plateforme propriétaire Silence and Replace basée sur l'acide désoxyribonucléique (ADN) et utilisant l'interférence de l'acide ribonucléique (ARN) combine l'interférence ARN (ARNi) à la thérapie génique afin de créer des médicaments capables de provoquer simultanément un silençage prolongé des gènes responsables de maladies et une livraison concomitante de gènes normaux de remplacement après une seule administration du vecteur thérapeutique. La société développe des thérapeutiques basées sur la technologie Silence and Replace (BB-301) pour traiter des affections humaines chroniques et potentiellement mortelles, telles que la dystrophie musculaire oculopharyngée (OPMD). BB-301 est une thérapie génique basée sur un vecteur viral adéno-associé (AAV) conçue pour silencer l'expression des gènes responsables de la maladie (afin de ralentir ou d'arrêter le mécanisme sous-jacent de progression de la maladie) et pour remplacer simultanément les gènes mutés par des gènes normaux, fonctionnels.