Alnylam Pharmaceuticals, Inc. est une entreprise biopharmaceutique dont le siège est situé à Cambridge, dans le Massachusetts. L'entreprise emploie actuellement 2 230 salariés à temps plein et a effectué son introduction en bourse le 28 mai 2004. Elle est spécialisée dans la découverte, le développement, la fabrication et la commercialisation de thérapies innovantes basées sur l'interférence par ARN (ARNi). Ses produits commercialisés incluent AMVUTTRA (vutrisiran), indiqué pour le traitement de l'amylose hATTR (héréditaire médiée par la transthyrétine) avec polyneuropathie chez l'adulte ; ONPATTRO (patisiran), destiné au traitement de la polyneuropathie liée à l'amylose hATTR chez l'adulte ; GIVLAARI (givosiran), utilisé chez les adultes atteints de porphyrie hépatique aiguë ; OXLUMO (lumasiran), indiqué dans le traitement de l'hyperoxalurie primaire de type 1 ; ainsi que Leqvio (inclisiran), développé et commercialisé par son partenaire Novartis AG, pour le traitement de l'hypercholestérolémie ou des dyslipidémies mixtes chez l'adulte. Les programmes de développement clinique de l'entreprise comprennent Cemdisiran, Fitusiran, Zilebesiran, Elebsiran, Mivelsiran et ALN-HTT02. Alnylam développe spécifiquement Cemdisiran pour le traitement des maladies médiées par le complément.