Edgen Stock·Mar 31 2026, 08:30Points clés à retenir :
* Le Tyvaso a montré une amélioration de 130,1 mL de la capacité pulmonaire par rapport au placebo.
* La société demandera un examen prioritaire de la FDA pour la nouvelle indication FPI.
* Les actions ont bondi de plus de 13 % pour atteindre un nouveau record suite à cette nouvelle.
Les actions d'United Therapeutics Corp. (NASDAQ:UTHR) ont bondi de plus de 13 % après que son médicament inhalé, le Tyvaso, a atteint son critère d'évaluation principal dans un deuxième essai pivot pour la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI).
« Les résultats sans précédent de TETON-1, qui ont dépassé même les résultats extrêmement positifs de TETON-2, représentent une avancée profonde pour les personnes vivant avec la FPI », a déclaré Martine Rothblatt, présidente et directrice générale d'United Therapeutics, dans un communiqué.
L'étude de phase 3 TETON-1 a montré que le Tyvaso nébulisé, dont le nom générique est le tréprostinil, a amélioré la capacité vitale forcée (CVF) de 130,1 millilitres par rapport à un placebo sur 52 semaines. Le résultat était hautement significatif sur le plan statistique (p < 0,0001), indiquant une probabilité inférieure à 0,1 % que le résultat soit dû au hasard. Une analyse intégrée avec l'étude précédente TETON-2 a montré une amélioration combinée de la CVF de 111,8 mL.
L'action a grimpé jusqu'à un record de 591 $ lundi, les investisseurs misant sur une probabilité plus élevée d'approbation pour l'indication élargie. La société prévoit de soumettre une demande supplémentaire de nouveau médicament à la Food and Drug Administration (FDA) d'ici la fin de l'été, ciblant une population de patients d'environ 100 000 personnes aux États-Unis.
## Nouveau standard de soins
Les analystes de Jefferies ont qualifié les résultats de « hautement significatifs sur le plan clinique » et voient une forte probabilité d'approbation, avec le potentiel pour le Tyvaso de devenir le nouveau standard de soins dans la FPI. Cette pathologie, une maladie pulmonaire progressive et irréversible, dispose actuellement d'options de traitement oral limitées. L'administration inhalée du Tyvaso pourrait offrir une meilleure efficacité avec moins d'effets secondaires systémiques.
Morgan Stanley prévoit que les ventes ajustées au risque pour le Tyvaso dans la FPI pourraient atteindre 1,2 à 2,5 milliards de dollars d'ici 2030. Jefferies a proposé une estimation plus optimiste avec une opportunité de marché de 5 à 10 milliards de dollars.
## Efficacité constante
Le bénéfice thérapeutique a été observé dans tous les sous-groupes de patients, y compris ceux recevant déjà d'autres thérapies antifibrotiques. Le profil de sécurité était conforme aux études précédentes sur le Tyvaso, aucun nouveau signal de sécurité n'ayant été identifié.
Les données positives renforcent le potentiel du médicament au-delà de ses approbations actuelles pour l'hypertension artérielle pulmonaire et l'hypertension pulmonaire associée à une maladie pulmonaire interstitielle. Les succès des essais TETON-1 et TETON-2 permettent désormais à United Therapeutics d'élargir considérablement le marché adressable du Tyvaso. La société prévoit de présenter les données détaillées de l'étude TETON-1 lors du congrès annuel de l'American Thoracic Society en mai.
Le succès de l'essai réduit considérablement les risques liés à l'indication FPI pour le Tyvaso, qui pourrait devenir un moteur de croissance majeur pour United Therapeutics. Les investisseurs vont maintenant se concentrer sur la réponse de la FDA à la prochaine soumission et sur la vitesse potentielle d'adoption par le marché après l'approbation.
Cet article est destiné à des fins d'information uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
