Le titre uniQure bondit de 51% après la démission d'un responsable clé de la FDA

Les accusations de la FDA font chuter l'action de 42%

Un conflit croissant entre uniQure et la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a entraîné une chute libre du cours de l'action de la société après que l'agence a publiquement mis en doute l'intégrité des données concernant sa thérapie génique contre la maladie de Huntington, l'AMT-130. Le 2 mars, la FDA a émis une "forte" recommandation selon laquelle uniQure devrait mener une nouvelle étude contrôlée par chirurgie factice, concluant que les données de son essai de phase I/II étaient insuffisantes pour l'approbation. Le marché a réagi rapidement, les actions d'uniQure chutant de 42% de 15,63 $ le 27 février à 9,03 $ deux jours plus tard.

Le différend s'est intensifié lorsqu'un fonctionnaire anonyme de la FDA, identifié plus tard comme le Dr Vinayak Prasad, a déclaré aux journalistes que la thérapie était un "produit raté". UniQure a riposté, qualifiant ces déclarations de "hautement irrégulières, sans précédent et... incomplètes ou entièrement incorrectes". Cet affrontement public a également exposé la société à des défis juridiques, des cabinets d'avocats organisant un recours collectif en valeurs mobilières contre uniQure pour avoir prétendument fait des déclarations trompeuses sur les perspectives d'approbation du médicament.

La démission d'un responsable déclenche un rebond de 51% des actions

Le récit a radicalement changé vendredi lorsque uniQure a annoncé la démission du Dr Prasad, médecin en chef et directeur scientifique de la FDA et principal critique de l'AMT-130. Les investisseurs ont interprété son départ comme la suppression d'un obstacle majeur à l'approbation du médicament, déclenchant un rallye massif des actions de la société. Les actions ont grimpé de 51% pour atteindre 21,55 $ lors des transactions après-Bourse, effaçant les pertes de la semaine et signalant une confiance renouvelée dans l'avenir de la thérapie.

Ce sentiment s'est propagé au secteur plus large de la médecine génétique, les actions connexes ayant également progressé. Les analystes ont noté que le mouvement du marché reflétait la conviction que la position intransigeante du Dr Prasad était une aberration et que son départ pourrait conduire à un processus d'examen réglementaire plus conventionnel. Le rebond de l'action, d'un plus bas de 9,03 $ à plus de 21 $ en quelques jours, illustre les enjeux importants liés au personnel réglementaire clé et à leur influence sur les traitements innovants.

Les analystes réévaluent la voie pour un médicament à 1,7 milliard de dollars

Avec le départ d'un opposant réglementaire clé, les investisseurs et les analystes réévaluent la voie à suivre pour l'AMT-130, un médicament dont les prévisions de ventes maximales consensuelles s'élèvent à 1,7 milliard de dollars. Cet optimisme renouvelé contraste fortement avec le sentiment d'il y a quelques jours, lorsque Mizuho Securities avait réduit son objectif de prix sur uniQure de 64% de 33 $ à 12 $, citant le risque d'un nouvel essai long et "potentiellement contraire à l'éthique". Des groupes de défense des patients comme la Huntington’s Disease Society of America avaient critiqué l'exigence de la FDA concernant une chirurgie factice, arguant qu'elle soumettrait les patients à une neurodégénérescence irréversible sous placebo.

Bien qu'uniQure ait précédemment signalé que son étude de phase I/II montrait un ralentissement de 75% de la progression de la maladie, le rejet initial de la FDA a souligné les normes rigoureuses de l'agence pour les thérapies géniques. Le départ du Dr Prasad ne garantit pas l'approbation, mais il réduit considérablement le risque du processus réglementaire aux yeux du marché. Les investisseurs parient maintenant qu'un dialogue direct et plus constructif entre uniQure et la FDA peut reprendre, potentiellement sauvant le calendrier d'une thérapie visant une maladie neurodégénérative mortale sans remède.