Takeda Pharmaceutical Company Limited đã công bố kết quả thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn III tích cực cho Oveporexton (TAK-861), loại thuốc đang được nghiên cứu để điều trị bệnh ngủ rũ loại 1, báo hiệu một bước tiến đáng kể trong việc giải quyết nhu cầu y tế chưa được đáp ứng và định vị công ty có khả năng dẫn đầu thị trường trong lĩnh vực điều trị orexin.

Kết quả Giai đoạn 3 của Oveporexton (TAK-861) của Takeda cho thấy tiềm năng điều trị bệnh ngủ rũ

Tổng quan về Bước đột phá

Takeda Pharmaceutical Company Limited đã công bố kết quả thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn III ấn tượng cho ứng cử viên thuốc của mình, Oveporexton (TAK-861), một chất chủ vận chọn lọc thụ thể orexin 2 (OX2R) dùng đường uống, trong bệnh ngủ rũ loại 1 (NT1). Những kết quả tích cực này, được trình bày trong một cuộc gọi nhà đầu tư và tại Đại hội Giấc ngủ Thế giới 2025 ở Singapore, đại diện cho một cột mốc quan trọng trong quá trình phát triển thuốc và mang lại những ý nghĩa đáng kể cho đường ống thuốc và doanh thu tương lai của Takeda.

Chi tiết thử nghiệm lâm sàng

Hai nghiên cứu Giai đoạn III toàn cầu, FirstLightRadiantLight, đã đạt được tất cả các điểm cuối chính và phụ, chứng minh những cải thiện có ý nghĩa thống kê và lâm sàng đáng kể trong các triệu chứng NT1. Oveporexton nhìn chung được dung nạp tốt, với hồ sơ an toàn phù hợp với các nghiên cứu trước đây. Không có sự kiện bất lợi nghiêm trọng liên quan đến điều trị nào được báo cáo; các sự kiện bất lợi phổ biến bao gồm mất ngủ, tiểu gấp và tiểu nhiều lần, thường tự giải quyết trong khoảng một tuần. Đáng chú ý, hơn 95% số người tham gia đã hoàn thành các nghiên cứu đã đăng ký vào nghiên cứu mở rộng dài hạn đang diễn ra.

Oveporexton được thiết kế để giải quyết tình trạng thiếu orexin tiềm ẩn trong NT1, định vị nó như một liệu pháp đầu tiên trong phân loại tiềm năng. Công ty có kế hoạch nộp các đơn đăng ký quy định tại Hoa Kỳ và các khu vực khác bắt đầu từ năm tài chính 2025.

Phản ứng của thị trường và Ý nghĩa ngành

Mặc dù dữ liệu lâm sàng rất hứa hẹn, cổ phiếu của Takeda (TAK) chỉ tăng nhẹ sau thông báo. Phản ứng thị trường tức thời bị giảm nhẹ này cho thấy rằng mặc dù tin tức về cơ bản là tích cực cho triển vọng dài hạn của công ty, nhưng các nhà đầu tư có thể đang chờ đợi sự rõ ràng hơn về các phê duyệt quy định và thời gian thương mại hóa. Bản thân công ty đã tuyên bố rằng những kết quả này không ảnh hưởng đáng kể đến dự báo hợp nhất cả năm cho năm tài chính kết thúc vào ngày 31 tháng 3 năm 2026.

Tuy nhiên, việc phát triển thành công và khả năng phê duyệt của Oveporexton có thể tạo ra một luồng doanh thu mới đáng kể, củng cố vị thế thị trường của Takeda trong Ngành Dược phẩmNgành Công nghệ sinh học bằng cách giải quyết một nhu cầu y tế quan trọng chưa được đáp ứng trong bệnh ngủ rũ.

Bối cảnh rộng hơn và Cảnh quan cạnh tranh

Thị trường liệu pháp điều trị bệnh ngủ rũ toàn cầu, được định giá 4,11 tỷ USD vào năm 2025, được dự kiến sẽ tăng trưởng với tốc độ tăng trưởng kép hàng năm (CAGR) là 8,04% để đạt 6,04 tỷ USD vào năm 2030. Quỹ đạo tăng trưởng này nhấn mạnh cơ hội thị trường đáng kể cho các phương pháp điều trị mới và hiệu quả.

GlobalData dự đoán Oveporexton sẽ được phê duyệt vào năm 2026, với doanh số đạt 1,26 tỷ USD vào năm 2031. Các nhà phân tích Phố Wall coi Oveporexton là một cơ hội thị trường trị giá hàng tỷ đô la, với tiềm năng doanh thu toàn cầu cao nhất ước tính từ 2 tỷ đến 3 tỷ USD.

Dự báo doanh số mạnh mẽ này định vị Takeda vượt trội so với các đối thủ cạnh tranh như Alkermes, với chất chủ vận thụ thể orexin 2, alixorexton, được dự đoán sẽ được phê duyệt vào năm 2028 với dự báo doanh số thấp hơn, có khả năng mang lại cho Takeda lợi thế cạnh tranh. Việc Oveporexton kích hoạt trực tiếp thụ thể OX2R giúp nó khác biệt với các chất điều hòa gián tiếp như WAKIX của Harmony, có khả năng mang lại hiệu quả vượt trội và quản lý triệu chứng rộng hơn. Trọng tâm chiến lược của Takeda vào khoa học orexin vượt ra ngoài NT1, với các chất chủ vận orexin khác đang trong giai đoạn phát triển ban đầu cho các tình trạng ngủ/thức khác nhau và các loại thuốc giải quyết các quá trình sinh lý khác được điều hòa bởi các thụ thể orexin như hô hấp, tâm trạng và trao đổi chất.

Bình luận của chuyên gia

Mặc dù không có trích dẫn cụ thể từ các nhà phân tích, quan điểm đồng thuận giữa các nhà quan sát thị trường chỉ ra tiềm năng thị trường đáng kể của Oveporexton. Các nhà phân tích ước tính Oveporexton có thể chiếm một thị phần đáng kể trong thị trường bệnh ngủ rũ, với doanh số hàng năm cao nhất có khả năng vượt quá 3 tỷ USD chỉ riêng trong NT1.

"Kết quả phù hợp với nhu cầu chưa được đáp ứng trong NT1, một tình trạng ảnh hưởng đến khoảng 1 trên 2.000 cá nhân trên toàn cầu, nơi các phương pháp điều trị hiện tại thường không đáp ứng đủ tình trạng thiếu orexin."

Quan điểm này làm nổi bật nhu cầu cấp thiết về các liệu pháp đổi mới trong lĩnh vực điều trị này.

Triển vọng và Ý nghĩa tài chính

Takeda có kế hoạch nộp Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) cho Oveporexton với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) và các cơ quan quản lý toàn cầu khác bắt đầu từ năm tài chính 2025, kết thúc vào ngày 31 tháng 3 năm 2026. Thuốc đã được FDA Hoa Kỳ và Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia Trung Quốc cấp chỉ định Liệu pháp Đột phá để điều trị chứng buồn ngủ quá mức vào ban ngày ở NT1, điều này có thể đẩy nhanh quá trình xem xét của nó.

Đường ống giai đoạn cuối hiện tại của Takeda, được neo bởi Oveporexton, dự kiến sẽ thúc đẩy tăng trưởng trong tương lai. Các nhà phân tích dự báo thu nhập trên mỗi cổ phiếu (EPS) của Takeda sẽ tăng với tốc độ hàng năm là 18,1%, với Oveporexton đóng góp đáng kể vào quỹ đạo này. Công ty cũng báo cáo tỷ suất lợi nhuận gộp 65,5%tăng trưởng doanh thu 7,45% so với cùng kỳ năm trước, nhấn mạnh sức mạnh hoạt động và tiềm năng hoạt động tài chính bền vững.