Sangamo Vise l'Approbation Accélérée de la FDA pour sa Thérapie Génique contre la Maladie de Fabry

Points clés à retenir

Sangamo Therapeutics fait progresser sa demande de licence de produit biologique (BLA) auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour sa thérapie génique contre la maladie de Fabry, ST-920. La société recherche une voie d'approbation accélérée, une étape réglementaire importante qui pourrait raccourcir le délai de mise sur le marché de ce traitement potentiel en une seule fois.

1. Sangamo Therapeutics a initié un dépôt de BLA progressif auprès de la FDA pour sa thérapie génique expérimentale, ST-920.
2. La société demande officiellement une approbation accélérée pour le traitement des adultes atteints de la maladie de Fabry.
3. La FDA a accepté d'utiliser la pente de l'eGFR à 52 semaines, un indicateur clé de la fonction rénale, comme critère d'évaluation pour soutenir l'examen rapide.