La FDA donne son feu vert à Kresladi, l'action RCKT bondit de 10 %
Les actions de Rocket Pharmaceuticals (RCKT) ont augmenté de 10 % lors des échanges pré-marché vendredi après que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé sa thérapie génique, Kresladi, le 27 mars 2026. Cette thérapie est le tout premier traitement approuvé pour la déficience en adhésion leucocytaire de type I (LAD-I) sévère, un trouble immunitaire rare et souvent mortel qui affecte les enfants. Kresladi est spécifiquement approuvé pour les patients pédiatriques qui ne disposent pas d'un donneur frère ou sœur compatible pour une greffe de cellules souches, qui était le précédent standard de soins.
La thérapie, connue chimiquement sous le nom de marnetegragene autotemcel, est administrée en une seule dose intraveineuse. Elle est créée en modifiant génétiquement les propres cellules souches hématopoïétiques d'un patient afin d'introduire une copie fonctionnelle du gène ITGB2, qui est défectueux chez les patients atteints de LAD-I. Cette approbation historique offre une option de traitement essentielle pour une maladie dont le taux de mortalité est d'environ 75 % au cours des deux premières années de vie.
L'approbation fait suite au rejet de fabrication en juin 2024
L'approbation réglementaire marque un tournant significatif pour Rocket Pharmaceuticals. La FDA avait initialement rejeté Kresladi en juin 2024, invoquant un besoin d'informations supplémentaires concernant les processus de fabrication de l'entreprise. Rocket a redéposé sa demande en octobre 2024 après avoir résolu les préoccupations de l'agence. Cette deuxième tentative réussie réduit les risques de la plateforme de fabrication de l'entreprise et valide son orientation stratégique.
Cette victoire fait suite à un changement stratégique délibéré de la part de l'entreprise, qui avait précédemment retiré sa demande de commercialisation pour le RP-L102, une thérapie génique pour l'anémie de Fanconi. L'entreprise a déclaré que ce retrait était motivé par des raisons commerciales, lui permettant de concentrer ses ressources sur la mise sur le marché de Kresladi.
Rocket acquiert un actif de 200 millions de dollars avec le bon de revue prioritaire
Bien que Kresladi devrait avoir un prix de plusieurs millions de dollars, son potentiel de revenus directs est limité par la rareté de la maladie, qui touche environ une personne sur un million. Cependant, l'approbation de la FDA apporte un avantage financier plus immédiat : un Bon de Revue Prioritaire (PRV) transférable. Ces bons peuvent être vendus à d'autres sociétés pharmaceutiques pour des sommes allant jusqu'à 200 millions de dollars, offrant une source substantielle de capital non dilutif. Les solides données cliniques, montrant une survie des patients de 100 % à deux ans dans les essais, constituent un argument puissant pour la tarification et le remboursement par les assureurs.
Edgen Stock·Mar 27 2026, 11:55
