L'emugrobart échoue dans un essai sur les maladies musculaires chez 259 patients
Roche a interrompu le développement de son candidat-médicament emugrobart pour l'amyotrophie spinale (SMA) et la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale. La décision, annoncée le 20 mars 2026, fait suite à des résultats décevants de l'étude MANATEE de phase 2/3, qui a recruté 259 patients. Selon Genentech, filiale de Roche, la thérapie anti-myostatine « n'a pas constamment apporté les améliorations que nous espérions en matière de croissance musculaire et de fonction motrice ».
L'entreprise a souligné que l'essai n'a pas été interrompu en raison de problèmes de sécurité, l'emugrobart étant resté bien toléré. Cependant, l'incapacité à démontrer un bénéfice clinique clair représente un revers significatif pour le portefeuille neuromusculaire de Roche. Les patients de l'étude MANATEE seront transférés vers Evrysdi, le traitement approuvé de Roche pour la SMA.
L'arrêt ouvre le marché au rival Scholar Rock
Le retrait de Roche de ce domaine crée une voie commerciale directe pour Scholar Rock et son bloqueur de myostatine concurrent, l'apitegromab. Les analystes de Truist Securities ont noté que cette décision « prépare le terrain pour la domination de l'apitegromab », laissant Scholar Rock « sans concurrence pour la future part de marché » dans cette classe spécifique de thérapie SMA. Ce développement marque un revirement brutal pour Scholar Rock, qui avait été confronté à un revers réglementaire en septembre 2025 lorsque la FDA avait rejeté sa demande pour l'apitegromab en raison de problèmes de fabrication dans une usine tierce.
Les problèmes de fabrication étant apparemment en voie de résolution, l'attention des investisseurs se tourne désormais vers l'opportunité commerciale de l'apitegromab. Les analystes de BMO Capital Markets ont déclaré qu'à mesure que les préoccupations de fabrication seraient résolues, le retrait de Roche pourrait être un atout significatif pour les ventes initiales de Scholar Rock sur le marché de la SMA.
Roche réoriente le programme Emugrobart vers l'obésité
Bien que le développement pour les maladies musculaires ait été interrompu, Roche n'abandonne pas entièrement l'actif emugrobart. Le géant pharmaceutique a confirmé qu'il continuerait à développer cet anticorps anti-myostatine pour le traitement de l'obésité. Une étude de phase intermédiaire pour cette indication est déjà en cours, avec un dépôt réglementaire potentiel prévu au plus tôt en 2028. Ce pivot stratégique permet à Roche de sauver son investissement dans la molécule en ciblant le marché très lucratif de l'obésité, même s'il cède le domaine neuromusculaire à ses concurrents.
Edgen Stock·Mar 23 2026, 08:38
