Le Setmelanotide manque tous les quatre critères d'évaluation primaires dans l'essai de Phase 3
Rhythm Pharmaceuticals (Nasdaq: RYTM) a annoncé le 16 mars que son médicament contre l'obésité, le setmelanotide, n'avait pas atteint ses objectifs primaires dans l'essai clinique pivot de Phase 3 EMANATE. L'étude a évalué le médicament dans quatre groupes indépendants de patients atteints d'obésités rares d'origine génétique. L'incapacité à démontrer un bénéfice statistiquement significatif par rapport au placebo représente un revers majeur pour les efforts de l'entreprise visant à étendre les utilisations approuvées du médicament.
Le critère d'évaluation primaire de l'essai était la variation moyenne en pourcentage de l'indice de masse corporelle (IMC) par rapport à un placebo sur 52 semaines. Aucune des quatre sous-études n'a atteint cet objectif. Les résultats clés comprenaient une réduction de l'IMC ajustée au placebo de -4.3% dans le groupe de patients POMC/PCSK1 (p=0.15) et une réduction de -1.7% dans le groupe SH2B1 (p=0.43), indiquant que l'effet du médicament n'était pas distinguable de celui du placebo dans les conditions pré-spécifiées de l'essai.
Rhythm se concentre sur les données post-hoc après l'échec primaire
En réponse à l'échec de l'essai, la direction de Rhythm a cherché à mettre en évidence des signaux encourageants issus d'une analyse post hoc, un examen imprévu des données mené après la conclusion de l'essai. Cette analyse secondaire a montré des réductions statistiquement significatives de l'IMC chez les patients ayant terminé le traitement complet de 52 semaines, y compris une réduction ajustée au placebo de -9.7% dans un sous-ensemble du groupe POMC/PCSK1 (p=0.0002).
Bien que nous soyons déçus que les sous-études EMANATE n'aient pas atteint leur critère d'évaluation primaire, nous sommes encouragés par des signaux convaincants issus d'analyses supplémentaires... qui affinent notre capacité à identifier de véritables variants avec perte de fonction et à informer le développement de nos agonistes MC4R de nouvelle génération.
— David Meeker, MD, Président du Conseil, Président et Chef de la Direction de Rhythm Pharmaceuticals.
La société a déclaré qu'elle utiliserait ces informations pour guider le développement de ses candidats médicaments de nouvelle génération, le bivamelagon et le RM-718. Cependant, pour les investisseurs, l'accent reste mis sur l'échec à atteindre les critères d'évaluation primaires d'un essai crucial de phase avancée, ce qui obscurcit la voie réglementaire et commerciale à court terme pour le setmelanotide dans ces populations de patients. Rhythm a programmé une conférence téléphonique le 16 mars à 16h30 UTC-4 pour aborder les résultats.
Edgen Stock·Mar 16 2026, 20:24
