Le RGX-202 dépasse les repères fonctionnels à un an
Le 11 mars 2026, REGENXBIO Inc. a publié des données intermédiaires positives de son essai de phase I/II AFFINITY DUCHENNE, renforçant le dossier de sa thérapie génique expérimentale, le RGX-202. Les participants ayant reçu la dose pivot ont démontré des performances supérieures sur l'ensemble des mesures fonctionnelles par rapport aux contrôles externes après un an. Les résultats positifs se sont notamment étendus aux patients âgés de huit ans et plus, un groupe de patients critique pour les traitements de la dystrophie musculaire de Duchenne.
Une analyse plus approfondie a renforcé le profil clinique de la thérapie. Les données d'IRM cardiaque des patients sous dose pivot ont montré une stabilité à un an, une découverte clé étant donné que le déclin cardiaque est une complication majeure de la maladie. La cohérence de ces résultats suggère que le RGX-202 modifie efficacement la trajectoire de la maladie pour les patients.
Un profil de sécurité favorable ouvre la voie aux données du T2 2026
L'étude a continué de souligner un profil de sécurité et de tolérabilité solide pour le RGX-202. REGENXBIO a confirmé qu'aucun événement indésirable grave ou événement indésirable d'intérêt particulier n'a été observé dans l'essai. De nouvelles données provenant de multiples mesures ont également fourni des preuves de la sécurité hépatique dans la cohorte de patients pivots, répondant à une préoccupation courante pour les thérapies géniques.
Avec ces données intermédiaires encourageantes réduisant considérablement le risque du programme, le marché est maintenant concentré sur le prochain jalon majeur. La société a confirmé qu'elle était en bonne voie pour rapporter les données de première ligne pivots de l'essai au deuxième trimestre 2026. Cette publication à venir sera déterminante pour définir la voie réglementaire et commerciale du RGX-202.
Edgen Stock·Mar 11 2026, 15:57
